"Právo vyzkoušet" Pohyb chce Terminálně dostat experimentální léky
Obsah:
- Na povrchu se jen málo lidí nesouhlasí se zákonem, jehož cílem je urychlit získávání léků pro konečně nemocné lidi, kteří nemají jinde možnost obrátit se. Ale jakmile narazíte na detaily, ne všichni v lékařské komunitě souhlasí s tím, že Právo vyhnout se legislativě pomůže všem pacientům.
- Teoreticky by právo pokusu umožnilo pacientům požádat o experimentální lék v jakékoliv fázi vývoje. Někteří propagátoři staršího přístupu k lékům však tvrdí, že by se mělo zaměřit na rychlejší slibné léky - ty, které se ukázaly v klinických studiích dobře fungovat s minimálními bezpečnostními obavami.
- Vzhledem k tomu, že státy začaly zavádět pravidlo Právo na pokus - mnoho z nich pouze v současném zasedání - pohyb získal spoustu trakce .
- Pro některé obhájce Právo vybírat, legislativa vynechává FDA z procesu a ponechává rozhodnutí o lékařské péči tam, kde to patří - mezi pacientem a lékařem. Jiní se však obávají, že to bude jen ohrozit bezpečnost.
- Je příliš brzy vědět, jak hrát hru Right to Try, ale Burroughs tvrdí, že jedna věc je jistá: "Právo vybírat zákony stále posílá silný signál FDA a Kongresu, když říká, že veřejnost chce tuto změnu," řekl Burroughs. "Chceme, aby tyto léky byly dříve schváleny. "
Když Lorraine Heidke-McCartinová vyčerpala možnosti, jak léčit její agresivní kmen rakoviny prsu, která byla diagnostikována v roce 2006, udělala to, co by udělala mnoho žen. Ona a její manžel začali hledat alternativní způsoby, jak zachránit život.
A stejně jako ostatní lidé, kteří čelí tikajícím hodinám terminálního onemocnění, se Heidke-McCartin obrátil na experimentální léčbu.
V inzerciobsahovali lék nazvaný T-DM1, který byl ještě podstupován klinickými zkouškami a ještě nebyl schválen Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).
To znamenalo, že pro ni bylo možné otevřít jen dvě cesty, aby mohla získat tuto potenciálně život zachraňující drogu. Prvním bylo zapsat se do jednoho z probíhajících klinických studií. Ale tyto mají jen prostor pro zlomek počtu lidí, kteří mají prospěch z léku, jakmile se ukáže, že jsou bezpečné a účinné.
Reklama Ale předtím, než Heidke-McCartin mohl požádat o drogu, společnost uzavřela rozšířený přístupový program v Bostonu, uvádějící zpoždění v schvalovacím procesu FDA.ReklamaZveřejňovat
Organizace povzbuzuje státy, aby předložily zákony "Právo vybírat", které pacientům, jako je Heidke-McCartin, umožňují přístup k experimentálním lékům. K tomu musí mít pacient doporučení lékaře a nejprve vyčerpali všechny další možnosti léčby."Naším cílem je skutečně pomoci zvýšit přístup k potenciálně život zachraňujícím lékům," řekl Kurt Altman, ředitel pro národní záležitosti a zvláštní poradce pro Institut Goldwater.
Altman a jeho kolega navrhli právní předpisy, které používal stále větší počet států jako vzor pro vlastní iniciativy. Podle společnosti Profesionálů regulačních záležitostí 19 států dosud prošel zákonem "Vyzkoušet zákony", přičemž Arizona schválil hlasovací lhůtu v listopadu. Kromě toho legislativa čeká na podpis guvernéra ve třech státech.
Rakovina prsu: Klinické studie pro mě?»
Neznámé vedlejší efekty by mohly zhoršit kvalitu života
Na povrchu se jen málo lidí nesouhlasí se zákonem, jehož cílem je urychlit získávání léků pro konečně nemocné lidi, kteří nemají jinde možnost obrátit se. Ale jakmile narazíte na detaily, ne všichni v lékařské komunitě souhlasí s tím, že Právo vyhnout se legislativě pomůže všem pacientům.
ReklamaZveřejňovat
Jedním z hlavních problémů je, že tyto zákony se zaměřují na léky, které jsou stále v klinických studiích a dosud nebyly schváleny FDA. To znamená, že jejich bezpečnost a účinnost nejsou zcela známy."V tom okamžiku je nějaký nápad, že nikoho nezabijou. Že jsou poměrně bezpečné, "řekl dr. Craig Klugman, bioetik a lékařský antropolog na Univerzitě DePaul. "Ale může být spousta vedlejších účinků a nebudeme mít ponětí, co jsou. "
Nejčasnější typ klinických studií - známý jako fáze I - je určen k testování bezpečnosti, identifikaci hlavních vedlejších účinků a stanovení nejlepší dávky léčiva k použití. Ale tyto studie zahrnují jen malý počet lidí.
Reklama [Droga] by mohla zvýšit bolest, mohla by zvýšit utrpení a učinit jakýkoliv čas, který zanechal, poněkud mizerný zážitek - na snu potrubí. Craig Klugman, Ph.D., Univerzita DePaul
Jakmile droga projde touto fází, je zapotřebí větších studií, aby bylo možné skutečně testovat, jak dobře funguje lék. Tyto pozdější fáze také mohou zachytit vedlejší účinky, které se nezobrazují v menších studiích.Přestože pacienti s terminálním onemocněním nemají co ztratit, neznámé vedlejší účinky by mohly zhoršit kvalitu jejich života ke konci.
ReklamaZveřejňovat
"Bez ohledu na to, co lidé zanechali, by mohlo být mnohem horší," řekl Klugman. "Mohlo by to zvýšit bolest, mohlo by to zvýšit utrpení a učinit jakýkoliv čas, který zanechal, být poněkud nešťastný zážitek - na snu potrubí. "Kritici se obávají o léčivých přípravcích zdarma pro všechny
Teoreticky by právo pokusu umožnilo pacientům požádat o experimentální lék v jakékoliv fázi vývoje. Někteří propagátoři staršího přístupu k lékům však tvrdí, že by se mělo zaměřit na rychlejší slibné léky - ty, které se ukázaly v klinických studiích dobře fungovat s minimálními bezpečnostními obavami.
"Abigailská aliance nikdy nepotvrdila svobodu pro všechny," řekl Frank Burroughs, zakladatel organizace Abigail Alliance ve Virginii, neziskové organizace, která prosazuje dřívější přístup k nově vyvinutým drogám.
Reklama Stále ještě trvá jen 100 hodin, než lékař dokončí potřebné papírování, které bude aplikováno prostřednictvím programu [FDA] soucitného použití. Kurt Altman, Goldwaterův institut
Jeho dcera Abigail zemřela na rakovině hlavy a krku ve věku 21 let v roce 2001. Před svým umíráním její lékaři řekli rodině o experimentální drogu, která se zaměřila na stejný typ rakoviny, jakou měla. Lék byl účinný v klinických studiích v té době, ale tyto studie byly zaměřeny na rakovinu tlustého střeva.Takže se nemohla účastnit.Její rodina tlačila farmaceutické společnosti a Kongres pro přístup k droze. Oni také připojili rozsáhlou mediální kampaň. Navzdory publicitě FDA tuto drogu schválil až čtyři roky poté, co zemřela.
ReklamaReklama
Burroughs není znepokojen právem pokusit se vést k svobodnému pro všechny, protože zjistil, že mnozí nemocní na konci nemocnice dělají své domácí úkoly o tom, co by mohlo fungovat pro jejich nemoci."Slyšíme znovu a znovu pacienty, kteří nás zavolávají, že nám posílají e-maily - a někdy i skupiny pacientů - že se dívají na drogu, která se projevila v raných klinických studiích, "Řekl Burroughs.
Získejte fakta: Najít místní klinické studie »
FDA je soucitný program použití příliš pomalý
Vzhledem k tomu, že státy začaly zavádět pravidlo Právo na pokus - mnoho z nich pouze v současném zasedání - pohyb získal spoustu trakce.
"Doufejme, že až do konce léta jsme za hranicemi poloviny států, které prošly takovými zákony," řekl Altman.
FDA má od roku 1987 zavedená pravidla, která pacientům umožnila za určitých okolností přístup k experimentálním lékům.
Kritici rozšířeného přístupu FDA říkají, že tento proces vyžaduje příliš mnoho věcí, které konečně nemocní pacienti nemají dostatek času.
Pokud máte slibné léky, které vykazují účinnost a bezpečnost v časných klinických studiích, potřebujeme ty léky schválené dříve. Frank Burroughs, Abigail Alliance
V této oblasti existují určité známky pokroku. FDA oznámila v loňském roce, že její rozšířený přístup bude trvat pouhých 45 minut, než lékař vyplní. Tato změna však ještě nebyla provedena."Přestože FDA navrhl změnu pravidel, dodnes neuplynula," řekl Altman. "Stále trvá jen 100 hodin, než lékař dokončí potřebné papírování, které bude aplikováno prostřednictvím programu [FDA] pro soucitný způsob užívání. "
A to ani nezohledňuje čas potřebný pro to, aby léková společnost odpověděla, nebo aby FDA přezkoumala žádost, která může připočítat až měsíce. Právo vyzkoušet obhájce doufá, že urychlí celý proces získávání experimentálních léků u pacientů.
"Na státní úrovni jsme se pokoušeli zkrátit dva až čtyři měsíce až na dva až čtyři týdny a nakonec - doufejme - na dva až čtyři dny," řekl Altman.
Rychlejší povolení k léčbě může pomoci více pacientům
Pro některé obhájce Právo vybírat, legislativa vynechává FDA z procesu a ponechává rozhodnutí o lékařské péči tam, kde to patří - mezi pacientem a lékařem. Jiní se však obávají, že to bude jen ohrozit bezpečnost.
"Problém je v tom, že [Right to Try] v podstatě podkopává systém, který máme," říká Klugman. "Máme tento systém revize FDA, který kontroluje léky, aby se ujistil, že jsou v bezpečí, a ujistěte se, že jsou účinné. Zabraňuje tomu, aby lidé většinou byli poškozováni drogami."
Právo k pokusu však není jedinou cestou k získání léčby pro pacienty se smrtelnými onemocněními. Ačkoli Abigailová aliance podporuje právo na zkusit legislativu na státní úrovni, zaměřuje se více energie na podporu FDA a Kongresu, aby urychlil schvalovací proces slibných drog.
"Když máte slibné léky, které vykazují účinnost a bezpečnost v časných klinických studiích, potřebujeme ty léky schválené dříve," řekl Burroughs. "To je způsob, jak pomáhat drtivé většině lidí, kteří vyčerpali možnosti FDA a nemohou se dostat do klinických studií. "
Zrychlení celkového schvalovacího procesu může pomoci ostatním pacientům s jiným způsobem.
Právo zkoušet zákony umožňuje pacientům požadovat experimentální lék od farmaceutické společnosti. Avšak v porovnání s úplným zavedením drogy schválené FDA jsou pro klinické zkoušky prováděny pouze omezené dávky experimentálních léků. To je drahé.
Tyto léky "nejsou pokryty pojištěním, protože experimentální léčba obecně není kryta pojištěním," řekl Klugman. "To se nevztahuje na vaše federální programy. To se nevztahuje na vaše státní programy. Takže za to musíte zaplatit z kapsy. "
Existuje také problém omezené dostupnosti. Právě proto, že pacient požádá o lék prostřednictvím Pravidelného pokusu, neznamená to, že společnost má dostatek k dispozici, aby dávala drogu lidem mimo své klinické testy.
To znamená, že farmaceutické společnosti se musí rozhodnout, kteří pacienti dostávají experimentální léky prostřednictvím programů soucitného použití. Které je mohou nechat otevřené tlaku nebo útokům z kampaní sociálních sdělovacích prostředků, které provádějí pacienti a jejich rodiny.
Johnson & Johnson v reakci na výzvy související s provozováním soucitných programů pro použití v nedávné době oznámil, že vytvoří nezávislý poradní výbor. Tato skupina - složená z lékařů, bioethiků a obhájců pacientů - přezkoumá žádosti do farmaceutické divize společnosti o přístup k experimentálním lékům.
Přečtěte si více: Podle nových pravidel musí být všechny výsledky klinických testů zveřejněny »
Právo vyzkoušet signály Public Push for Change
Je příliš brzy vědět, jak hrát hru Right to Try, ale Burroughs tvrdí, že jedna věc je jistá: "Právo vybírat zákony stále posílá silný signál FDA a Kongresu, když říká, že veřejnost chce tuto změnu," řekl Burroughs. "Chceme, aby tyto léky byly dříve schváleny. "
Rychlejší schvalování mohlo pomoci Burroughsově dceři. A mohlo by to také urychlit zotavení Heidke-McCartina.
Poté, co farmaceutická společnost uzavře rozšířený přístupový program v Bostonu, Heidke-McCartin získal T-DM1 na jiném místě ve Virginii. To vyžadovalo více než 16 výletů tam a zpět k léčbě dříve, než FDA konečně dovolila jí vzít drogu v Bostonu.
Ve videu YouTube o jejích zkušenostech Heidke-McCartin shrnuje pocity mnoha pacientů s terminálními nemocemi, jejich rodinami a těmi, kteří se hlásí k rychlejšímu schválení slibných drog.
"Jsou-li k dispozici léky, které splňují bezpečnostní standardy," prohlásila, "není zřejmě důvod, proč byste je měli od někoho držet. "
Další informace o FDA»
