Nová technologie rozšiřuje používání terapií pro léčbu genů pro potírání rakoviny
Obsah:
- Tento přístup by farmaceutickým společnostem umožnil hromadně vyrábět tyto terapie k léčbě leukémie a jiných nádorů bez těžkopádného a nákladného procesu úpravy jednotlivých genů pacienta.
- Reklama
- Dr. Mikael Dolsten, prezident výzkumu a vývoje společnosti Pfizer, uvedl, že jeho nejmodernější technologie bioterapeutické léčby rakoviny v kombinaci s editací genomu Cellectis a buněčným inženýrstvím poskytne nové imunoterapie.
Britové, vyléčení z leukémie, mají naději, že nová terapie může být brzy použita k léčbě ostatních jako ona.
Dívka, 1-rok-starý Layla, byla diagnostikována s nevyléčitelnou formou rakoviny v její kostní dřeni.
ReklamaReklama Byla poskytnuta experimentální terapie na Velké nemocnici Velké Ormond Street (GOSH) ve Velké Británii pro léčbu její akutní lymfoblastické leukémie.
O dva měsíce později byla Layla považována za vyloučená z rakoviny a poslána domů se svou matkou, otcem a starší sestrou.Reklama
Genetická editace je jednou z nejnovějších forem imunoterapie, ale druh, který se používá k léčbě Layla, byl trochu jiný. Používala technologii nazvanou TALEN od svých výrobců, Cellectis.ReklamaZveřejňovat
Výzkum, který byl představen na výročním zasedání Americké hematologické společnosti, nabízí nové cesty pro léky proti rakovině. Vědci tvrdí, že tento včasný důkaz pro připravené T-buňky znamená, že terapie může být nyní testována v klinických studiích v časné fázi.Rozdíl v tomto případě, na rozdíl od jiných terapií genových úprav, spočívá v tom, že buňky použité v terapii nebyly z Layy, ale spíše od jiné osoby.
Tento přístup by farmaceutickým společnostem umožnil hromadně vyrábět tyto terapie k léčbě leukémie a jiných nádorů bez těžkopádného a nákladného procesu úpravy jednotlivých genů pacienta.
Waseem Qasim, Ph.D., konzultantka imunologa v GOSH a profesorka buněčné a genové terapie na Institutu dětského zdraví University College London (UCL), požádala o terapii CAR-T pro použití v Layle.
Svůj případ označil za "orientační bod v používání nové technologie génového inženýrství. "Pokud by byla u jiných pacientů replikována, mohla by představovat obrovský krok vpřed v léčbě leukémie a dalších nádorů," uvedl v tiskové zprávě.
Zatímco nálezy jsou povzbudivé, léčba CAR-T je stále klasifikována jako nelicencovaný experimentální lék. To znamená, že existují měsíce, ne-li roky, výzkumu potřebného pro bezpečnost a účinnost dříve, než bude k dispozici jiným pacientům s rakovinou.
Zatímco Layla je prvním "in-man" případem použití buňky vnějšího dárce, jiné případy terapií založených na CAR-T byly dříve účinné při útocích na nádory leukémie.
Reklama Studie z roku 2011 publikovaná v časopisu New England Journal of Medicine sledovala tři pacienty s chronickou lymfoidní leukémií léčenými CAR-T terapiemi, které byly ještě v remisi 10 měsíců po léčbě.
Buňky použité u těchto pacientů však byly od samotných pacientů a nikoliv od univerzálního dárce.
ReklamaZveřejňovat
CRISPR je populární nyníCRISPR, což znamená shromážděné pravidelné krátké palindromické opakování, je další metodou editace genu, která se v popularitě zvyšuje. Tento systém je levný, rychlý, snadno použitelný a nevyžaduje roky výcviku.
Její dostupnost "způsobuje zásadní zvrat v biomedicínském výzkumu", ale bioetici se obávají rychlosti, kterou vědci vyzývají k tomu, aby ji využili, zejména k editaci lidských embryí, podle časopisu Nature.
Generální ředitel společnosti Cellectis André Choulika říká, že editace genů pomocí CRISPR je spíše služba a méně produktu, zatímco CAR19 T-buňky mohou být hromadně vyráběny.Reklama
"[CRISPR] je levný design a rychlá konstrukce. Jeden týden a 10 babek. Každý akademický výzkumník může objednávat CRISPR on-line a stát se genovým redaktorem, "řekl Čulička FierceBiotechu v červnu. "Ale jeho účinnost je opravdu špatná. "
Zatímco TALEN již zachránil jeden život s potenciálem šetřit více, jeho případné cenové označení zůstává záhadou.
ReklamaPrezentace
V červnu farmaceutická gigant Pfizer oznámila, že zahájila globální strategickou spolupráci s Cellectis, aby vyvinula imunoterapii CAR-T.Podle této dohody bude mít společnost Pfizer výhradní obchodní práva k vývoji terapií CAR-T pro 15 cílů, které Pfizer zvolí. Cellectis si může vybrat 12.
Společnosti budou společně provádět předklinický výzkum čtyř cílů, které společnost Cellectis vybírá (zatímco společnost Pfizer si ponechává první práva na odmítnutí), zatímco společnost Cellectis pracuje nezávisle na osmi cílích, které si zvolí.
Tato dohoda vyčlenila společnost Cellectis 80 milionů dolarů spolu s financováním nákladů souvisejících s cíli, které si Pfizer zvolí, a až po dalším vývoji drog budou vyvíjeny další 185 milionů dolarů na jednu drogu. Příjmy společnosti Pfizer přicházejí při prodeji produktů a služeb.Dr. Mikael Dolsten, prezident výzkumu a vývoje společnosti Pfizer, uvedl, že jeho nejmodernější technologie bioterapeutické léčby rakoviny v kombinaci s editací genomu Cellectis a buněčným inženýrstvím poskytne nové imunoterapie.
"Kombinace inovací a vědeckých poznatků společnosti Cellectis se zkušenostmi hluboké onkologie a imunologie společnosti Pfizer vytváří partnerství světové úrovně navržené tak, aby poskytovalo novou generaci imunoterapií CAR-T pro pacienty s rakovinou s naléhavými lékařskými potřebami," uvedl v tiskové zprávě uvolnění.
