Nová biologická droga posílení výhledu pro děti s juvenilní artritidou
Obsah:
- Nová krajina, pacienti s větší schopností těla
- Ale zásadní posun v léčebných režimech přinesl i nové výzvy.
Když většina lidí slyší slovo artritida, myslí si, že babička má tuhé, oteklé prsty. Děti však dostanou také artritidu, což je forma, která je jako autoimunitní onemocnění podobná dospělé revmatoidní artritidě.
Juvenilní artritida je poměrně vzácná, postihující necelých 300 000 dětí a dospívajících v Americe. To je tak špatně pochopeno, že je formálně znám jako JIA, pro juvenilní idiopatickou artritidu - "idiopatická" volně překládá "nevíme proč. "
reklamaZveřejněníV posledních letech však několik souvisejících tříd léčiv, nazývaných biologové, výrazně zlepšilo výhled pacienta.
Dozvědět se více o mladistvé artritidě »
Nová krajina, pacienti s větší schopností těla
JIA způsobuje bolest a otok v jednom nebo mnoha kloubech. V některých případech mohou oči a vnitřní orgány také bobtnat; vyrážky a horečky jsou také běžné. Postupně se klouby deformují a degradují.
Ale s novějšími léky, tyto znaky nemoci téměř zmizely.
"Když jsem v této oblasti začal, měli bychom 30 až 40 procent [pacientů] na invalidních vozících," říká dr. Patience Whiteová, lékařka profesorky na univerzitě George Washington ve Washingtonu DC a mluvčí pro Nadace pro artritidu, popisující tábory pro děti s JIA. "Už nevidím invalidní vozíky. "
Nové drogy jsou nazývány" biologickými ", protože jsou vyrobeny spíše z aktivního biologického materiálu než z chemických sloučenin. Mnohé z nich jsou monoklonální protilátky nebo léky, které se chovají jako lidské protilátky vycvičené k útoku na konkrétní hrozbu pro imunitní systém. Většina novějších léčiv JIA se zaměřuje na části imunitního systému, které způsobují zánět.V loňském roce schválil FDA dvě nové léčivé přípravky, tocilizumab a canakinumab, k léčbě systémového onemocnění JIA, což je jedna z nejtěžších forem léčby. Léky byly již užívány k léčbě dospělé revmatoidní artritidy.
Specialisté na biologickou léčbu artritidy upřednostňují, že všechny byly schváleny v uplynulých šesti letech a již přinejmenším 1 ze 3 pacientů s JIA užívá léky.
Nové léky přinášejí nezodpovězené otázky
Ale zásadní posun v léčebných režimech přinesl i nové výzvy.
ReklamaZveřejňovat
Nové léky jsou potlačující imunitu, které vedou k závažnějším nežádoucím účinkům než předchozí léčba JIA."Lidé umírají na infekce, když jsou na těchto lécích," řekl White. "Jsou to skvělá věc, ale tlumí imunitní odpověď. "
Krátkodobé vedlejší účinky, i když se obvykle považují za užitečný obchod, vyvolávají otázky o dlouhodobějších vedlejších účincích. Vzhledem k tomu, že biologické léky jsou nové, nikdo neví, jaké důsledky mohou mít pro mladé pacienty po 10 nebo 20 letech. Imunitní systém hraje roli například v udržování rakoviny v zálivu a dospělí s revmatoidní artritidou čelí zvýšenému riziku některých typů rakoviny.
Reklama
Dětská artritida a revmatologická výzkumná aliance, kterou nyní vede Schanberg, staví registr pacientů užívajících nové léky, aby poskytli robustní datový soubor, který by sledoval případná dlouhodobá rizika.Dokonce i s nezodpovězenými otázkami je Schanberg nevídaný o výhodách léků.
ReklamaZveřejňovat
"Mám obavy, ale vím, co se stane, pokud drogy nepoužívají. Musíte udržet věci v perspektivě, "řekla.Snad největším problémem je, že u některých pacientů, kteří jsou pro tyto léky kandidáti, zůstávají drogy mimo dosah. Většina rodinných lékařů neví, jak používat biologii, podle Whiteovy, protože JIA je vzácná a drogy jsou nové.
Včasná intervence je klíčem k ochraně kloubů před trvalým poškozením, takže rodiny musí okamžitě přijmout postižené děti odborníkovi. Přesto v nejméně 11 státech neexistuje jediný pediatrický revmatolog, podle údajů organizace Arthritis Foundation.
Reklama
6 Příznaky juvenilní artritidy »Pak je tu otázka pojištění. Mnoho pojistitelů kategorizuje biologii jako specializované drogy, takže rodiny s vysokými náklady z kapes.
ReklamaZveřejňovat
"Je to pro rodiny významnou záležitost. Aby se pokoušeli tyto drogy dostat za své děti, někteří se snažili prodat své domovy, "řekl White.Nadace Arthritis lobuje za rozšíření přístupu k novým lékům.
