Nová autistická droga: slibné výsledky

V současné době neexistují žádné léky schválené FDA k léčbě základních příznaků poruchy autistického spektra (ASD).

Ale nové poznatky zveřejněné v Annals of Clinical and Translational Neurology mohou pomoci otevřít dveře novým možnostem léčby a zároveň osvětlit základní příčiny ASD.

ReklamaZveřejňovat

V klinické studii malých fází I / II na lékařské fakultě Univerzity Kalifornie v San Diegu (UCSD) vědci zhodnotili účinky drogy s názvem suramin u dětí s ASD.

Deset chlapců s autismem ve věku 5 až 14 let se zúčastnilo této dvojitě zaslepené placebem kontrolované studie.

Každý z pěti kluků dostal jednu injekci suraminu, zbylých pět dostalo placebo.

Reklama Všichni pět účastníků, kteří dostali suramin, vykazovali dočasné, ale slibné zlepšení ve svém jazyce a chování, aniž by byly hlášeny závažné nežádoucí účinky.

reklamaZveřejnění

"Abych to uvedl v kontextu," dodal, "porucha autistického spektra je definována jako ADOS skóre mezi 7 a 10, přičemž 10 je nejvyšší. Průměrné dítě v naší studii mělo skóre ADOS 8. 6. Po šesti týdnech bylo průměrné 7,0. "

Mezi účastníky, kteří dostávali suramin, studenti našli změny v řeči, jazyce, sociální komunikaci, opakované chování, schopnost zvládat, klid a zaměření.

Například dva nonverbální chlapci, kteří byli léčeni tímto lékem, mluvili první týden plný věty svého života asi týden po injekci.

Tyto účinky se po několika týdnech zhoršily, což naznačuje, že může být zapotřebí několik dávek léku.

Chcete-li zjistit, zda lze tyto nálezy bezpečně reprodukovat, je zapotřebí rozsáhlejších následných studií.

ReklamaZveřejňovat

Přečtěte si více: Získat fakta o autismu »

Sledování příčin

Podle Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) ASD postihuje odhad 1 z 68 dětí Spojené státy.

Má jednu známou příčinu, která představuje překážky pro rozvoj léčby.

Reklama

"Jedna z věcí, která se odehrává na poli, je to, že existuje tolik heterogenity, tolik rozdílu, od jedné osoby k druhé," řekl doktor Andrew Zimmerman, pediatrický neurolog z University of Massachusetts Medical School, řekl Healthline."Je těžké studovat, protože to nemůžete zúžit do jednoduchých kategorií. Existují obrovské překryvy od jednoho pacienta k druhému, ale existují různé klinické charakteristiky, biochemické charakteristiky a genetické charakteristiky. "

Navrhl, že výsledky studie Navrahovy suraminu mohou pomoci výzkumníkům orientovat se v této heterogenitě tím, že poskytnou přehled o tom, jak se ASD vyvíjí.

ReklamaZveřejňovat

Naviaux prohlásil, že u některých dětí je ASD výsledkem léčitelného metabolického syndromu, který je způsoben abnormální přetrvávající odezvou buněčného nebezpečí (CDR).

CDR je přirozená reakce, že buňky mají zranění nebo stres. Způsobuje jejich vytvrzení a omezuje jejich vzájemné působení s jinými buňkami, dokud neočekává ohrožení.

CDR může někdy uvíznout, což způsobuje, že buňky působí jako v nebezpečí i po uplynutí počáteční hrozby. To může přispět k rozvoji mnoha chronických onemocnění, včetně ASD, řekl Naviaux.

Reklama

CDR je udržována mechanismem známým jako purinergní signalizace, což se stává, když se malé molekuly váží na purinergní receptory a působí jako signál poplachu.

Suramin je antipurinergní léčivo, které brání těmto molekulám vázat se na purinergní receptory a zastavit CDR.

Pozitivní účinky, které měl suramin na děti a mládež s ASD, podporuje Naviauxovu teorii, že abnormální odezva na nebezpečí buněk hraje roli při onemocnění.

"Existuje mnoho stop, na kterých lidé pracují, a to je jedna velmi vzrušující cesta," poznamenal Zimmerman. "Myslím, že je to nová doba při pohledu na metabolické spojení buňky. "

Přečtěte si více: Proč dívky vykazují příznaky autismu později než chlapci»

Probíhající výzkum je zapotřebí

Pro posouzení účinků více dávek suraminu v delším časovém období plánuje Naviaux provést větší sledování studie.

"Budeme muset udělat další pokus s 40 až 60 dětmi na několika různých místech," řekl. "To bude studie bezpečnosti a účinnosti. Podíváme se na 40 až 60 dětí a položíme otázku, jsou tři dávky suraminu podávané po dobu tří měsíců, a to jak bezpečné, tak účinné při léčbě základních symptomů autismu? "

Předtím, než Naviaux začne studium, potřebuje získat finanční prostředky.

Suramin je levný léčivý přípravek, u něhož je nepravděpodobné, že by získal velké zisky pro farmaceutické společnosti, které obvykle financují lékové studie.

"Normálně, velké farmaceutické společnosti podporují desítky milionů dolarů, které stojí za klinické testy, protože jsou to ty, které budou mít prospěch poté, co FDA schválí," poznamenal Naviaux. "Ale my to nemáme. Ve skutečnosti bychom s nízkými dávkami, které používáme, mohli v zásadě zacházet s 8letým dítětem po celý rok s suraminem v hodnotě 27 dolarů. "

První pokus společnosti Naviaux byl financován z velké části prostřednictvím dobročinných darů. Předpokládá, že další soudní proces se bude opírat také o podporu na místní úrovni.

Dlouho očekává, že tento výzkum může pomoci informovat o bezpečné a efektivní léčbě nejen pro autismus, ale také pro mnoho dalších zdravotních stavů.

"To, co se učíme z autismu, nám také dává důležité poznatky o hluboké biologii a dalších chronických složitých onemocněních, jako je syndrom chronické únavy, posttraumatické stresové poruchy, závažná depresivní porucha a mnoho dalších," řekl.

Přečtěte si více: Děti by měly být předčasně vyšetřeny na autismus? »