Editace genu cRISPR: Pohybující se příliš rychle?
Obsah:
Technologie CRISPR pro editaci genů dráždi veřejnost s potenciálem vyléčit onemocnění.
Nový výzkum však naznačuje, že by mohl být nebezpečnější a méně přesný, než se dříve domnívalo.
ReklamaZveřejňovatCRISPR-Cas9 byla objevena v roce 2012 podle molekulární biologie Jennifer Doudny z University of California a jejích kolegů. Umožňuje genetickou "editaci" odstraněním malých bitů defektní nebo škodlivé DNA a nahrazením.
Genetické úpravy existují již od sedmdesátých let, ale CRISPR-Cas9 ji znovu vynalezl jako přesnou a přístupnou technologii.
Potenciální aplikace se zdají být téměř neomezené.
Reklama V letošním roce Dr. Edze Westra z University of Exeter pro Independent řekl, že očekává, že technologie bude "použita k léčení všech zděděných onemocnění, k léčení rakoviny, obnovení zraku lidem transplantací genů. "
-Přečtěte si více: Vědci hledají úpravu genu s CRISPR, které se těžko odolávají »
ReklamaZveřejněná inzerceSliby a problémy
CRISPR-Cas9 stále ještě nedávno splnil tyto sliby, stejně jako u lidí.
Jedním z klíčových bodů komunikace CRISPR-Cas9 byla jeho přesnost - schopnost přesně upravovat malé části DNA bez ovlivnění blízkých částí.
Nová studie Columbia University však říká, že CRISPR-Cas9 může do genomu zavést stovky nečekaných mutací nad rámec toho, co bylo zamýšleno.
"Máme pocit, že je kritické, že vědecká komunita zvažuje potenciální nebezpečí všech mimopovrchových mutací způsobených CRISPR," uvedl spoluautor dr. Stephen Tsang, profesor Columbia University Medical Center v tiskové zprávě.
Tsang a jeho tým objevili mutace při provádění výzkumu myší pomocí CRISPR-Cas9, aby opravili gen, který způsobil slepotu.
ReklamaZveřejňovatTechnologie účinně působila při léčbě slepoty, ale když se vědci později podívali na genom myší, uvedli, že nalezli další neúmyslné mutace.
Navzdory tomu se zdálo, že myši jsou v dobrém zdravotním stavu.
"My jsme neviděli žádné pozorovatelné komplikace u myší, přestože měly všechny tyto extra CRISPR-příbuzné mutace," řekl Tsang Healthline.
Reklama Sheila Jasanoffová, profesorka vědy a technologií na Harvardské univerzitě, řekl Healthline, že "přesnost" může mít klouzavou definici v biotechnologii.
"Genetické inženýrství bylo také předáno před 40 lety jako vysoce přesná technika. Nyní se CRISPR hlásí ještě přesněji, "řekla.
ReklamaČskátek"Je nepochybné, že v této tvrzení existuje určitá pravda … Ale také ze starších technik genetického inženýrství víme, že velmi přesné zásahy do jedné části genomu mohou způsobit neočekávané vedlejší účinky - vědci nečekali, "dodal Jasanoff.
Přečtěte si více: Editace genu CRISPR a léčba rakoviny »
Riziko vs. odměna
Tsang vytváří poselství svého výzkumu dvěma způsoby.
Reklama Za prvé, doufá, že jeho práce přinese nový vědomý potenciální vedlejší účinky způsobené CRISPR.
ReklamaZveřejňovat Za druhé, Tsang říká, že bez ohledu na to, jaký druh léku nebo léčby se používá, existuje potenciál pro vedlejší účinky."Pokud používáme CRISPR, je to jako každý jiný intervenční přípravek. Tam je vždy off-cílení a rizika a přínosy, "říká.
"Předpoklad, že v obchodě jsou neuvěřitelné výhody - dlouho předtím, než byla provedena práce s cílem zjistit, jak nová technologie skutečně bude mít dopad na jakoukoli nemoc - je typickým příkladem hype, který obklopuje nové a vznikající technologie, " ona řekla.
Výzkum Tsang neposkytuje žádné těžké odpovědi na větší otázky účinnosti, rizika a přínosu použití CRISPR na člověka.
Tsangův výzkum poskytuje určitý varovný náhled na to, jak musí být výzkum prováděn, aby byla technologie bezpečnější.
V současné době většina studií mimopovrchových mutací závisí na počítačových algoritmech k lokalizaci a vyšetření postižených oblastí. Tsang a jeho tým říkají, že to nestačí při použití živých exemplářů.
"Zdá se, že tyto prediktivní algoritmy dělají dobrou práci, když se provádí CRISPR v buňkách nebo tkáních v misce, ale celé sekvence genomu nebyly použity pro hledání všech terénních efektů u živých zvířat," řekl Alexander Bassuk, profesor pediatrie na univerzitě v Iowě a spoluautor studie, uvedl v tiskové zprávě.
"Výzkumníci, kteří nepoužívají sekvenování celého genomu k nalezení mimo-cílových efektů, mohou chybět potenciálně důležité mutace," řekl Tsang.
Přečtěte si více: Genetická edice by mohla být použita k boji proti nemoci vyvolané komáry »
CRISPR se rychle pohybuje
Tato studie přichází ve významném čase.
Čína zahájila své první kolo lidských testů pomocí CRISPR-Cas9.
Spojené státy musí v příštím roce zahájit své vlastní testy.
Výzkumná oblast se rychle pohybuje - snad příliš rychle.
"Doufáme, že naše nálezy povzbudí ostatní k tomu, aby používali celé sekvence genomu jako metodu k určení všech off-cílových efektů jejich metod CRISPR a studium různých verzí pro nejbezpečnější a nejpřesnější editaci," řekl Tsang.
Jasanoff je mnohem blunter.
"Měli bychom odložit představa, že výhody CRISPR jsou již prokázány a vše, čeho se musíme obávat, jsou rizika," uvedla.
