Harvard, MIT Značka Kontroverzní nástroj pro úpravu genu CRISPR Výkonnější
Obsah:
- Avšak AAV má omezenou přepravní kapacitu. To ztěžuje balení všech částí potřebných pro editaci genomu.
- Reklama
- Přesná povaha techniky pro editaci genů také vyvolala etické otázky. Tato technika by mohla být použita k léčbě onemocnění, ale mohla by být také použita ke zvýšení kvality, jako je inteligence nebo fyzický vzhled v takzvaných "designer baby". "
Nedávné pokroky v editaci DNA mají potenciál léčit širší škálu lidských onemocnění než kdykoli předtím. Ale vědci stále potřebují vyřešit problém, jak tyto změny provádět ve všech buňkách těla, které je potřebují.
Nyní skupina výzkumníků z Broad Institute na Harvardské univerzitě a Massachusetts Institute of Technology (MIT) identifikovala menší enzym, který usnadní dodávku strojů pro úpravu genu přímo do buněk uvnitř těla.
reklamaZveřejněníTento řezný systém pro editaci genomu - známý jako CRISPR - je již používán k přesným změnám DNA laboratorních zvířat.
Vědci doufají, že se nakonec zaměřují na lidské onemocnění metodou. Zakázáním nebo změnami genů v lidských buňkách by vědci mohli jednoho dne léčit nemoci od cystické fibrózy až po srdeční onemocnění a diabetes.
V případě některých onemocnění vědci mohli extrahovat kmenové buňky z krve a změnit je pomocí CRISPR. Pak by vrátili změněné buňky do těla pacienta.
Reklama Pro jiné nemoci však vědci potřebují použít vir s postižením, aby přenesli celý systém CRISPR do buněk. Tento obal musí obsahovat bakteriální enzym - známý jako Cas9 - který dělá řezy v DNA a kus RNA, který vede enzym na správné místo.
Jeden z nejslibnějších dopravních vozidel nebo vektorů pro poskytování CRISPR v ČR Jeden z nejslibnějších dopravních prostředků nebo vektorů pro poskytování CRISPR lidé jsou adeno-asociovaný virus (AAV). Není známo, že tento vektor způsobuje onemocnění lidí a byl již schválen v Evropě pro použití v klinických studiích.Avšak AAV má omezenou přepravní kapacitu. To ztěžuje balení všech částí potřebných pro editaci genomu.
Jedním z řešení by bylo najít vektor, který by mohl nést více. Ale AAV již má prokázané výsledky. Místo toho vědci z Širokého ústavu se zaměřili na nalezení menšího enzymu Cas9, který by se snadněji vešel do AAV.
Zahrnuje prosévání asi 600 enzymů Cas9 z různých kmenů bakterií. Výzkumníci zúžili tento seznam až na šest potenciálních kandidátů.
"Naštěstí se jeden z těchto menších proteinů Cas9 ukázal jako vhodný pro vývoj metodologie popsané v tomto dokumentu," uvedl Eugene Koonin, vedoucí výzkumný pracovník Národního centra biotechnologických informací a přispívající autor do studie, v tiskové zprávě.
ReklamaZveřejňovat
Enzým Cas9, který je prezentován v příspěvku publikovaném dnes v přírodě, pochází z bakterií
Staphylococcus aureus, která může u lidí způsobit infekce stafidů.Je o 25 procent menší než u CRISPR, který je od Streptococcus pyogenes. Vědci mohou nyní upravit lidský genom, jeden dopis v jednom okamžiku » Menší enzym účinný při editaci genů
Při řešení problému s obalem se vědci snažili otestovat, zda menší enzym Cas9 pracoval stejně aktuální verzi.
Reklama
Podívali se na množství neúmyslných škrtů, případně chyb, které provedl Cas9 do jiných oblastí DNA. V tomto ohledu byla menší Cas9 stejně tak přesná jako enzym od
S. pyogenes. Tento nový přístroj Cas9 poskytuje lešení, které … pomáhá vytvářet lepší modely nemocí, identifikovat mechanismy a vyvíjet nové léčebné postupy. Feng Zhang, Massachusetts Institute of Technology Dále vědci dali menší Cas9, aby pracovali na potenciální léčbě onemocnění srdce. Výzkumníci zavedli dávkovací systém AAV - s menším kasátem Cas9 - do jater myší.
ReklamaZveřejňovatCíl pro přípravek Cas9 byl gen s názvem PCSK9, který je spojen s vysokým cholesterolem a srdečním onemocněním. Jakmile byl přípravek dodán, provedl Cas9 škrty tohoto genu a účinně ho deaktivoval.
Týden po léčbě poklesly hladiny cholesterolu u myší. Tyto účinky trvaly až měsíc.
Tato technologie je dlouhá cesta od léčení nemocí u lidí. Stejně jako jiné slibné postupy pro úpravu genu, CRISPR pravděpodobně zažije neúspěchy na cestě.Reklama
Ale úspěch výzkumných pracovníků přidává k nástrojům, které jsou k dispozici pro editaci genů lidí.
ReklamaZveřejňovat Genomika versus genetika: Bližší pohled»CRISPR také čelí jiným výzvám, než se může široce používat k léčbě lidských onemocnění.
Jedním je jeho bezpečnost. CRISPR je rychlejší a jednodušší než jiné techniky pro editaci genů. Ale to neznamená, že je to přesnější. Obyčejné řezy do DNA mohou nastat, pokud je sekvence podobná, ale není identická s vodítkem RNA. Mohlo by to mít neúmyslné - a potenciálně smrtící - zdravotní důsledky.Přesná povaha techniky pro editaci genů také vyvolala etické otázky. Tato technika by mohla být použita k léčbě onemocnění, ale mohla by být také použita ke zvýšení kvality, jako je inteligence nebo fyzický vzhled v takzvaných "designer baby". "
Některé z těchto změn by mohly být provedeny na lidské zárodečné lince - spermie, vejce a embrya - aby byly předány budoucím generacím.
Já osobně si myslím, že jsme prostě nemyslíme … abychom se cítili dobře o důsledcích měnícího se dědičnosti, dokonce i v jediné osobě.Dr. David Baltimore, technický institut v Kalifornii
V reakci na tuto hrozbu skupina biologů - včetně vynálezce přístupu CRISPR - vyzvala k celosvětovému zákazu používání této techniky u lidí jakýmkoli způsobem, být předán dětem.
Moratorium by poskytlo vědcům, etickým činům a veřejnému času studium možného dopadu této metody.
Designer Babies by mohl být přímo za rohem»
