Roztroušená skleróza: Kmenové buňky mohou být novou léčbou
Obsah:
Před dvaceti lety byl doktor Alan Tyndall, revmatolog z Fakultní nemocnice v Basileji, ve Švýcarsku, vystaven 37-leté matce s chabou diagnózou.
Scleroderma, autoimunitní onemocnění, které pumpuje přebytečný kolagen do těla, změnilo její plicní tepny na kámen.
ReklamaZveřejňovatNemoc je smrtelná. Dokonce i transplantace plic nemohla zachránit ji.
Tyndall a jeho kolegové, včetně hematologů Dr. Alois Gratwohl, přišli s odvážným plánem.
Uvažovali o tom, že jelikož kořenem problému byla selhání imunitních buněk, možná by tyto buňky měly být zničeny.
Reklama Jinými slovy, rozhodli se úmyslně zničit imunitní systém ženy.
Samozřejmě, že nemohli sundat infikující imunitní systém a nechat ji bez obrany proti budoucím infekcím. Budou muset znovu sestavit od základů.
ReklamaZveřejňovatPřečtěte si více: Vědci hlásí průlom v rostoucích ledvinách z kmenových buněk »
Vstupte do kmenových buněk
To je místo, kde se objevily krevní krvácení nebo hematopoetické kmenové buňky.
! - 3 ->Tyto buňky se nacházejí v kostní dřeni a denně produkují miliardy nových krevních buněk, včetně bílých krvinek, které bojují proti infekcím.
Lékaři podávali léky, které tyto buňky přitahovaly z dřeně a do jejího krevního oběhu, kde by pak mohly být sklizeny a uloženy mimo její tělo.
Po čtyřech dnech chemoterapie znovu zaváděly tyto buňky zpět do krve ženy, "jako inženýři, kteří přijížděli po bombovém útoku na město," řekl Tyndall Healthline.
ReklamaPovranyKoncept je totožný s transplantací kostní dřeně pro leukémii a jiné krevní nádory, uvedl Tyndall. Ve skutečnosti on a jeho kolegové byli inspirováni zprávami, že takové transplantace prováděné pro rakovinu byly také vyčistit autoimunní poruchy u pacientů s oběma nemocemi.
Jejich odvážný pohyb se vyplatil. Ženské sklerodermie nebyla jen zastavena, její průběh byl poněkud obrácen.
Čtěte více: Většina MS pacientů, kteří dostali transplantaci kmenových buněk v remisních letech později »
ReklamaLéčba jiných nemocí
Od té doby se verze této terapie, často označovaná jako transplantace hematopoetických kmenových buněk HSCT) byly testovány u pacientů s roztroušenou sklerózou (MS), lupusem, revmatoidní artritidou (RA) a jinými autoimunitními onemocněními.
Přes jméno, "kmenové buňky nejsou terapeutickým agens," řekl Tyndall. Místo toho pomáhají tělu odrazit od intenzivní léčby.
ReklamaZdávanáV minulém roce výsledky předběžné studie HSCT u 151 pacientů s MS ukázaly, že terapie skutečně zvrátila postižení přibližně v polovině studijní skupiny.
Tyto výsledky jsou slibné, ale vědci nevědí, proč léčba působí u některých pacientů a nikoli u jiných.
V přezkumu evropských pacientů, kteří dostali HSCT pro autoimunitní onemocnění za posledních 15 let v roce 2011, Tyndall zjistil, že asi dvě třetiny nereagují na léčbu nebo reagují a relapsují.
Reklama Nejlepším kandidátem na tuto potenciálně toxickou léčbu je pacient se špatnou prognózou, jehož orgány ještě nejsou příliš poškozeny, řekl Tyndall. Podle společnosti pro roztroušenou sklerózu mají mladší lidé, kteří dostali méně léčby, tendenci lépe létat v testech HSCT.
Více informací: Slibné nové léčby roztroušené sklerózy
ReklamaZveřejněníRiziko vs. odměna
Existují vážná rizika pro tuto léčbu včetně infekce a vývoje sekundárního autoimunitního onemocnění.
Úmrtnost související s léčbou byla v některých studiích až 20 procent, ačkoli toto riziko se stává méně časté, protože výzkumníci se učí o tom, kteří pacienti se zapsali do studií.
Akutní riziko musí být zváženo proti dlouhodobým rizikům samotné nemoci, což Tyndall píše ve svém recenzním článku, je těžké udělat bez velkého množství údajů z mnoha randomizovaných studií, které ještě nejsou k dispozici.
Nedostatek dat zhoršuje vzrušující vědeckou komunitu o HSCT.
"To je něco, co musí být provedeno na klinice v rámci klinických studií, abychom skutečně dokázali, že to bude něco, co bude pracovat pro velkou populaci," řekl Kent Fitzgerald z Kalifornského institutu pro regenerační medicínu.
Přečtěte si více: Oznámení herečky má MS Inspiruje těm, kteří bojují s onemocněním
Podíváme-li se na budoucnost
Podobně jako mnoho potenciálních terapií kmenovými buňkami hypotéza HSCT v budoucnu vykazuje velký potenciál.
Dvacet let po léčbě Tyndallovy ženy se sklerodermií zůstává HSCT relativně radikální léčbou a není k dispozici mimo předběžné studie.
Jelikož se jedná o léčbu, která se liší od tradičního vývoji léků, řekl Fitzgerald, bezpečnostní screeningové paradigmy by se měly vyvinout od začátku.
Přesto, řekl, je to řada výzkumů, které komunita věří.
Nejzajímavějším aspektem je to, že poprvé se u některých pacientů dosáhlo skutečné eradikace autoimunity. Dr. Alan Tyndall, Univerzitní nemocnice v Basileji, ŠvýcarskoBritská Broadcasting Corporation nedávno popsala úspěchy několika pacientů podstupujících HSCT pro MS a následovala další, kteří v současné době léčí.
"Nejzajímavějším aspektem je to, že poprvé došlo k opravdovému vymýcení autoimunity u některých pacientů", následovalo hojení některých poškozených tkání, řekl Tyndall.
Poznamenal také, že mladá žena, která čelí smrti ze sklerodermie, je stále dobře a žije "téměř normálním životem. "
