Transplantace kmenových buněk nabízejí prvotřídní léčbu, která reverzibilně postihuje
Obsah:
- Kdo by měl mít transplantaci kmenových buněk?
- Beygi ukončil prezentaci tím, že poděkovala Dr. Burtovi za to, že jí vrátila život. Říká se mu "hrdina. "Ačkoli HSCT je v současné době k dispozici pouze v klinických studiích a pro" soucitné použití "v některých případech, Burt doufá, že více studií bude vést FDA ke schválení transplantace kmenových buněk pro MS.
Dr. Richard K. Burt provedl první transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacienta s roztroušenou sklerózou (MS) ve Spojených státech v Chicago's Northwestern Memorial Hospital. Nyní Burt, šéf divize medicíny-imunoterapie a autoimunitních onemocnění na Lékařské fakultě Feinberg v severozápadní univerzitě, se opět hlásí.
Burt a jeho kolegové zveřejnili výsledky své nejnovější studie HSCT dříve tento týden ve Journal of the American Medical Association. Jejich výsledky ukazují, že HSCT může být první MS terapií pro zvrácení invalidity. Ačkoli studijní skupina byla malá, výsledky mají odborníci naději.
reklamaZveřejněníPro tuto studii bylo 151 pacientů podrobeno transplantaci kmenových buněk. Za prvé, jejich imunitní systém byl potlačen nízkými dávkami chemoterapie. Poté lékaři použili terapii HSCT zahrnující infuzi vlastních kmenových buněk pacientů, dříve sklizených z jejich krve, k restartování imunitního systému. Po krátkém pobytu v nemocnici se dobrovolníci setkali s normálním životem a nepotřebovali žádnou "udržovací" drogu.
V příštích několika letech dobrovolníci pravidelně absolvovali řadu testů na měření jejich postižení. Jeden test, známý jako Rozšířená stupnice stupně invalidity nebo EDSS, mimo jiné měří poznání, koordinaci a chůzi. Účastníci podstoupili vyšetření MRI a vyplnili dotazníky, aby změřili jejich celkovou kvalitu života.
Výzkumníci zjistili, že po dvou letech po transplantaci vykazovala polovina pacientů výrazné zlepšení v postižení. Z pacientů, kteří byli sledováni po dobu čtyř let, bylo více než 80% pacientů bez relapsu.
Od roku 1993 FDA schválila 12 terapií modifikujících chorobu (DMT) k léčbě relapsující-remitující MS (RRMS). Všechny jsou navrženy tak, aby potlačily imunitní systém na jeden stupeň nebo jiný. Tyto léky stojí asi 5 000 dolarů za měsíc a musí být přijaty na dobu neurčitou, protože relapsy se vyskytnou, pokud se drogy zastaví. Zatímco pacienti nyní mají mnoho možností k odvrácení progrese onemocnění, nebylo prokázáno, že DMT zvrátila invaliditu.
HSCT stojí asi 125 000 dolarů na pacienta. "Přestože jsme neudělali analýzu nákladů, vzhledem k tomu, jak drahá je Tysabri a Fingolimod [protože HSCT je jednorázová léčba], měla by začít platit za sebe kolem 18 měsíců," řekl Burt Healthline.
ReklamaZveřejňovatSouvisející zprávy: Měl by MS léky stát 62 000 dolarů za rok? »
Kdo by měl mít transplantaci kmenových buněk?
"Upozornění," připustil Burt, "není to v progresivním ČS. "Poukázal na tendenci mezi neurology vyzkoušet jeden DMT po druhém, dokud pacient nemá možnost před nabízením HSCT."Ale do té doby [pacient] vstoupil do sekundárního progresivního a s největší pravděpodobností nic nepomůže. "
" Pokud děláte dobře terapie první linie, interferony nebo Copaxone, dobře, tam byste měli zůstat, "dodal Burt. "Pokud však trpíte častými recidivami, dvěma nebo více lety, a to navzdory těmto terapiím … Myslím, že je to skupina, která by spíše než Tysabri nebo Fingolimod měla dostat tuto terapii, protože je mnohem přínosnější. Navíc, pokud počkáte, až budete mít všechny ty další [DMT], zvýšíte riziko této léčby. "Pokud máte časté recidivy, dva nebo více let navzdory [lékům] terapií … Myslím, že to je skupina, která by spíše než Tysabri nebo Fingolimod měla dostat tuto terapii, protože je mnohem výhodnější. Dr. Richard K. Burt, Severozápadní univerzita
I po ukončení léčby trpí pacienti, kteří užívali natalizumab (Tysabri), nadále po mnoho měsíců zvýšené riziko primární multifokální leukoencefalopatie (PML). Pokud se během této doby podstoupí HSCT, riziko pro tuto vzácnou, ale závažnou mozkovou infekci přetrvává a způsobí, že je tento postup nebezpečnější.ReklamaZveřejňovat
Další informace o PML a Tysabri: Jaké je riziko? »
Navzdory tomu, že byl před zahájením studie na DMT, Beygi pravidelně relapsoval a stěží mohl chodit. Měla potíže psát, čistit zuby a dokonce provádět jednoduché úkoly, jako je pití ze sklenice.Beygi ukončil prezentaci tím, že poděkovala Dr. Burtovi za to, že jí vrátila život. Říká se mu "hrdina. "Ačkoli HSCT je v současné době k dispozici pouze v klinických studiích a pro" soucitné použití "v některých případech, Burt doufá, že více studií bude vést FDA ke schválení transplantace kmenových buněk pro MS.
Ve skutečnosti jeho tým v současné době provádí rozsáhlejší studii srovnávající HSCT s DMT schválenými FDA ve třech střediscích po celém světě. Zkušební proces se momentálně přihlašuje a pacienti se zájmem se mohou dozvědět více na adrese // www.stemcell-imunoterapie. com / research_clinical. html.
