Léčba srdečními nemocemi
Obsah:
Asi 100 000 lidí ve Spojených státech je postiženo srpkovitými nemocemi.
Ale v posledních desetiletích neexistovala nová léčba zděděné krevní poruchy - až dosud.
ReklamaProdejÚřad pro potraviny a léčiva (FDA) USA nedávno schválil Endari (L-glutaminový prášek pro perorální podání), který byl vytvořen pro osoby se srpkovitými onemocněními staršími 5 let.
Vědci doufají, že lék může snížit závažné komplikace spojené s onemocněním.
Onemocnění srpkovitých buněk postihuje většinou menšinové skupiny.
Reklama Jeden z třinácti afroamerických dětí se narodil se srdečními znaky.
To je gen spojený s onemocněním, uvádí Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) v USA.
ReklamaZveřejňovatTi, kteří mají tento stav, mají abnormální hemoglobin nebo srpkovité buňky.
Tyto buňky mohou způsobit zablokování krve do orgánů a tkání, oslabující bolest a život ohrožující komplikace.
Lidé se srpkovitými nemocemi mají průměrnou délku života 40 až 60 let.
Měnič stříhacích buněk?
Do schválení společnosti Endari bylo pro lidi s tímto onemocněním schváleno pouze jedno drogy, uvedl Dr. Richard Pazdur, výkonný ředitel Úřadu pro hematologii a onkologické léčivé přípravky ve středisku FDA pro hodnocení a výzkum drog..
Tiffany Rattler, člen představenstva neziskové podpůrné skupiny SOS pro rodiče a strážce se sídlem v Texasu, s potěšením slyšel, že nemoc má konečně novou terapeutickou možnost.
ReklamaTrále"Jedná se o nesmírně významný vývoj, jelikož jedinci žijící s tímto chronickým onemocněním mají před sebou jen jednu schválenou lékovou možnost," řekl Rattler Healthline.
Stejně jako u jiných chronických onemocnění, jednostranná léčba nesedí všichni se srpkovitými buňkami.
"Čím více dostupných možností léčby měnícím se nemoci, tím spíše bychom měli vidět zlepšení ve zdravotních výsledcích a kvalitu života osob žijících se srpkovitými buňkami," řekl Rattler.
Reklama Zda lék je ideální volbou terapie, závisí na pacientovi, ale droga přinejmenším dává lidem jinou možnost, dodal Rattler.
"Pokud lékařská komunita nadále investuje prostředky do výzkumu založeného na důkazech ohledně těchto terapií a nadále podporuje vzdělávání a informovanost sdílením nálezů s veřejností, můžeme i nadále zlepšovat životy osob se srpkovitými onemocněními" řekl.
ReklamaZveřejňovatDr. James G. Taylor VI, ředitel Centra pro srdeční onemocnění na University Howard College of Medicine, je optimistická ohledně této drogy, ale má výhrady.
"Mé největší zklamání ze studií, které vedly k tomuto schválení FDA, je, že dosud nebyly zveřejněny v lékařské literatuře. Tyto informace jsou pro lékaře jako já, které jsou pravděpodobné, že to předepisují pacientům," řekl pro Healthline.
Zdá se, že lék má racionální základ pro prevenci komplikací, ale výsledky studie fáze III jsou omezené a nejsou zveřejněny. To znamená, že droga by mohla nabídnout novou naději pacientům s onemocněním, kteří čelí nedostatku kvalifikovaných lékařů a ohromujícím léčebným nákladům, řekl Taylor.
ReklamaZlepšené výsledky na Endari
Endari byla studována v randomizované studii pacientů se srpkovitými onemocněními ve věku od 5 do 58 let.
Všichni účastníci studie měli před zahájením studie dvě nebo více bolestivých krizí v rozmezí 12 měsíců.
ReklamaZveřejňovatLidé byli přiděleni, aby užívali Endari nebo placebo. Vědci je sledovali v průběhu 48 týdnů.
Výzkumníci zjistili, že lidé, kterým byl podán Endari, měli méně nemocničních návštěv za bolesti, méně hospitalizací pro bolesti související s onemocněními a kratší pobyt v nemocnici.
Rovněž poznamenali, že 8% účastníků užívajících Endari zaznamenalo akutní syndrom hrudníku - vážnou komplikaci onemocnění - ve srovnání s 23% ve skupině s placebem.
Endari získala v rámci svého schválení klasifikaci jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění, označení, které znamená, že jejím cílem je léčba vzácných onemocnění, která je kvalifikuje pro některé pobídky k rozvoji.
Společnost Emmaus Medical, Inc. vyrábí léky.
FDA poznamenala, že zácpa, kašel, nevolnost, bolest hlavy, bolest břicha, bolesti končetin, bolest zad a bolest na hrudi jsou častými vedlejšími účinky léku.
