Možnosti léčby pro myelofibrosu

Myelofibróza (MF) je vzácná, ale závažná porucha kostní dřeně. V současnosti neexistuje spolehlivá léčba pro MF. Léčba se zaměřuje spíše na příznaky a komplikace lidí, kteří mají zkušenosti s MF.

Protože mnoho lidí s MF, kteří nemají příznaky, může léčit léčit. Možnosti léčby pro MF zahrnují:

ReklamaZveřejňovat

• léky
• krevní transfúze
• radioterapie
• splenektomie
• transplantace kmenových buněk
• klinické studie

Léčivé terapie

Inhibitory JAK

Nejnovější typ léku používaného k boji proti MF je třída léků nazývaných inhibitory kinázy JAK (Janus-associated kinase). Tento typ léku je zaměřen na JAK enzymy. Tyto enzymy se podílejí na tvorbě červených krvinek. Inhibicí nebo zastavením těchto enzymů inhibitory JAK mohou zpomalit tvorbu krevních buněk.

Ruxolitinib (Jakafi) je jediná droga této třídy schválená Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Spojených států. U některých pacientů tento lék snížil velikost sleziny a snížil další příznaky MF.

Chemoterapie

Chemoterapie je další léčiva používaná k léčení MF. Zaměřuje se na buňky, které rostou a rychle se rozdělují, jako jsou rakovinové buňky nebo mutované krevní kmenové buňky v MF. Nicméně, chemoterapie nemůže oddělit rakovinné buňky od jiných zdravých buněk, které rostou a rychle se rozdělí. Patří sem vlasové buňky a buňky, které lineitu GI traktu. Proto může chemoterapie způsobit mnoho vedlejších účinků, jako je vypadávání vlasů, nevolnost, zvracení, průjem a krvácení.

reklama

Androgenní terapie

Androgenní terapie je dalším typem léků používaných k léčbě nízkého krevního obrazu u lidí s MF. Tento typ léku je laboratorní verze hormonů mužského pohlaví. Používá se ke zvýšení produkce červených krvinek. Přibližně u jednoho ze tří lidí s MF se u tohoto léčení projeví zlepšení anémie. Avšak androgeny mohou být toxické pro játra. Lidé na této terapii vyžadují zvýšené sledování funkce jater. Patří sem pravidelné krevní testy a ultrazvuk. Androgenní terapie může také způsobit maskulinizující účinky, jako je růst obličeje u žen.

Kortikosteroidy

Ukázalo se, že kortikosteroidy zlepšují anémii u asi jednoho ze tří lidí s MF. Steroidní sloučeniny se používají k léčbě mnoha různých onemocnění a některé slibné výsledky byly pozorovány u MF pacientů s významnou anémií.

ReklamaZveřejněná inzerce

Transfuze krve

U pacientů s těžkou anémií nemusí léčba léky stačit k tomu, aby počet červených krvinek byl dostatečně vysoký. Pravidelné krevní transfúze mohou pomoci zvýšit počet krevních buněk a snížit příznaky anémie, jako je krvácení, podlitiny, slabost a únava.

Radiační terapie

Radiační terapie se používá k zabíjení buněk silnými rentgenovými paprsky nebo jinými typy záření. Je to běžná léčba rakoviny, protože může zastavit růst nádorových buněk. U MF se ožarování používá u malé skupiny pacientů, aby se zmenšila velikost sleziny, přetrvávala bolest kostí a smrštitelné nádory rostly mimo kostní dřeň.

Splenektomie

Splenektomie je volba pro lidi, jejichž slezina se stala velmi velkou, způsobuje jim bolest nebo jiné komplikace a kteří neodpověděli na jiné léčení. Během tohoto postupu chirurg odstraní slezinu.

Předtím, než se rozhodnete odstranit slezinu, poraďte se s lékařem o výhodách a rizicích postupu. Komplikace splenektomie mohou zahrnovat:

• tvorbu krevních sraženin vedoucí k mrtvici nebo infarktu
• plicní embolie
• venózní trombóza
• zvětšení jater
• infekce
• > Transplantace kmenových buněk

Transplantace alogenních kmenových buněk, nazývané také transplantace kostní dřeně, je jedinou léčbou s možností léčení MF. Před transplantačním postupem se používají vysoké dávky záření nebo chemoterapie ke zničení nemocné kostní dřeně. Po zabití nemocné kostní dřeně získáte zdravé kmenové buňky kostní dřeně, které tvoří krev, od kompatibilního dárce. Transplantované, zdravé kmenové buňky se rozšíří do kostní dřeně a nahradí nemocnou kostní dřeň. Pak začnou produkovat zdravé červené a bílé krvinky, stejně jako krevní destičky.

ReklamaZveřejňovat

Tento postup je velmi riskantní. Vzhledem k věku a zdraví mnoha lidí s MF je pro tento postup nárok jen velmi málo lidí. Vědci se snaží nalézt nové typy transplantací kmenových buněk, které by zahrnovaly méně chemoterapie nebo záření, nebo které by měly nižší pravděpodobnost výskytu nežádoucích vedlejších účinků.

Klinické studie

Klinické studie jsou k dispozici pro osoby s MF, které mají zájem o terapie nebo léčebné postupy, které dosud nejsou dostupné široké veřejnosti. Klinické studie provádějí studie, aby zjistili, jak dobře funguje nová léčba nebo postup, než je k dispozici všem. Tyto studie jsou důležité pro léky a poskytují léčebné možnosti lidem, kteří možná nemají mnoho dalších možností.

Některé ze současných klinických studií pro MF zahrnují jiné lékové terapie zaměřené na inhibici enzymů JAK, stejně jako léky, které inhibují další enzymy, o nichž je známo, že jsou v práci při rakovině. Výzkumníci také zkoumají kombinace různých léků, stejně jako různé způsoby provedení transplantace kmenových buněk.

Reklama

Rozhodnutí o účasti v klinické studii může být děsivé, ale může otevřít mnoho léčebných dveří, které jsou jinak uzavřeny. Pokud máte zájem být součástí klinického hodnocení, poraďte se s lékařem, abyste našli to nejlepší.

Zatímco neexistuje spolehlivý lék pro MF, není důvod se vzdát naděje. Léčba je zaměřena na zmírnění vašich příznaků a zlepšení kvality života.Bytí otevřené a upřímné se svým zdravotním týmem může zajistit, že se dostanete na léčebný plán, který je nejlepší pro vaše potřeby.