Primární progresivní MS: budoucí výzkum a klinické studie
Obsah:
- Jaké jsou různé typy MS?
- PPMS je nejčastější formou MS, která postihuje pouze 10% všech lidí diagnostikovaných MS. Většina typů MS se vyskytuje, když imunitní systém napadne myelinové pláště. Myelínový plášť je mastná ochranná látka, která obklopuje nervy v míchu a mozku. Když je tato látka napadena, způsobuje zánět. PPMS zahrnuje poškození nervů a tkáň jizev v poškozených oblastech. Toto onemocnění narušuje proces nervové komunikace, což způsobuje nepředvídatelný vzorec příznaků a progresi onemocnění.
- Léčba PPMS je obtížnější než RRMS a zahrnuje použití imunosupresivní terapie. Tyto terapie nabízejí pouze dočasnou pomoc. Mohou být bezpečně používány nepřetržitě po dobu několika měsíců až jednoho roku.
- Klíčová priorita výzkumných pracovníků se dozvídá více o progresivních formách MS. Nové léky musí projít přísnými klinickými testy, než je FDA schválí.Většina klinických studií trvá 2 až 3 roky. Nicméně vzhledem k tomu, že výzkum týkající se PPMS je omezen, jsou pro tento typ ČS nezbytné delší studie.
Roztroušená skleróza (MS) je chronický autoimunitní stav. Objeví se, když se tělo začne sám zaútočit. Současná léčba a léčba jsou zaměřena na relapsující typy MS, a nikoliv na primární progresivní MS (PPMS). Klinické testy se neustále konají, aby lépe porozuměly PPMS a našly nové účinné léčby.
Jaké jsou různé typy MS?
Čtyři hlavní typy MS jsou:
- klinicky izolovaný syndrom (CIS)
- relapsující-remitující MS (RRMS)
- primární progresivní MS (PPMS)
- Věděli jste to? Klinicky izolovaný syndrom (CIS) je nově definovaný typ MS. Lidé, u kterých byla dříve diagnostikována progresivní recidivující MS (PRMS), jsou nyní považovány za primární progresivní: aktivní nebo neaktivní.
PPMS je nejčastější formou MS, která postihuje pouze 10% všech lidí diagnostikovaných MS. Většina typů MS se vyskytuje, když imunitní systém napadne myelinové pláště. Myelínový plášť je mastná ochranná látka, která obklopuje nervy v míchu a mozku. Když je tato látka napadena, způsobuje zánět. PPMS zahrnuje poškození nervů a tkáň jizev v poškozených oblastech. Toto onemocnění narušuje proces nervové komunikace, což způsobuje nepředvídatelný vzorec příznaků a progresi onemocnění.
Léčba PPMS je obtížnější než RRMS a zahrnuje použití imunosupresivní terapie. Tyto terapie nabízejí pouze dočasnou pomoc. Mohou být bezpečně používány nepřetržitě po dobu několika měsíců až jednoho roku.
Zatímco FDA schválil více než tucet léků pro recidivující typy MS, ne všechny jsou pro progresivní typy. Důvodem je to, že léky modifikující nemoci (DMD) jsou podávány nepřetržitě a často mají netolerovatelné vedlejší účinky. Akutně demyelinizační léze a poškození nervu lze nalézt také u pacientů s PPMS. Tyto léze jsou velmi zánětlivé a mohou způsobit poškození myelinového pláště. V současné době není jasné, zda léky, které snižují zánět, mohou zpomalit progresivní formy MS.
Klinické studie PPMS
Klíčová priorita výzkumných pracovníků se dozvídá více o progresivních formách MS. Nové léky musí projít přísnými klinickými testy, než je FDA schválí.Většina klinických studií trvá 2 až 3 roky. Nicméně vzhledem k tomu, že výzkum týkající se PPMS je omezen, jsou pro tento typ ČS nezbytné delší studie.
Provádějí se další studie na relapsující typy MS, protože je jednodušší posoudit účinnost léků na relapsy.
Většina výrobců léčiv si nemůže dovolit hostit zdlouhavé klinické studie. To je důvod, proč jen několik z nich bylo provedeno na PPMS.
V současnosti probíhají následující klinické studie PPMS. Úplný seznam klinických studií prováděných v rámci členských států naleznete na internetové stránce Národního shromáždění MS.
Idebenone (Catena / Raxone)
Národní ústav neurologických poruch a mrtvice vyzývá některé účastníky fáze II klinického hodnocení. Studie vyhodnotí účinek přípravku Idebenone na pacienty s PPMS. Výzkumníci dávají pacientům buď lék, nebo placebo po dobu jednoho roku. Dosud nebyly shledány žádné přesvědčivé výsledky o účinnosti léku.
Švýcarský výrobce léků Roche oznámil pozitivní výsledky klinických studií fáze II a III, nazvaných ORATORIO, pacientů s PPMS v lednu 2016. Jedná se o první lék, který vykazuje efektivní výsledky jak pro progresivní, tak relapsující typu MS v klinickém hodnocení. Lék byl schopen zastavit progresi příznaků v PPMS o přibližně 25 procent. FDA schválil ocrelizumab jako léčbu jak pro recidivující, tak pro primární progresivní MS v březnu 2017. Klinické studie fáze III porovnávaly bezpečnost a účinnost nové léčby se současnou standardní léčbou. I když byla schválena pro použití ve Spojených státech, zkoušky pokračují, zatímco čekají na schválení v Evropě.
Laquinimod
Společnost Teva Pharmaceutical Industries sponzoruje studii ve snaze vytvořit důkaz potenciální léčby laquinimodem u pacientů s PPMS.
Fampridin
Univerzitní vysoká škola v Dublinu naléhá na účastníky k prozkoumání účinku léčby fampridinem u pacientů se sekundárně progresivní MS (SPMS) nebo primárně progresivní MS (PPMS) s dysfunkcí horních končetin.
Výzkum PPMS
Národní MS Society propaguje probíhající výzkum s cílem nalézt rozdíly mezi PPMS a jinými typy MS. Cílem je vytvořit úspěšnou léčbu pro PPMS. Nemocnice, univerzity a další organizace po celém Spojených státech se neustále snaží dozvědět více o PPMS a MS obecně. Zeptejte se svého poskytovatele zdravotní péče o nejnovějších klinických studiích a výzkumu, které by mohly být prospěšné.
