Nové léčby MS 2017: Zeptejte se odborníka

Jennifer S. Graves, PhD

Dr. Jennifer Gravesová je neurologka s certifikátem v oblasti roztroušené sklerózy u zdravotního střediska UCSF a dětské nemocnice UCSF Benioff. Její odbornost zahrnuje demyelinizační onemocnění u dospělých a dětí, které jsou poruchami nervového systému, jako je roztroušená skleróza, v níž jsou poškozeny myelinové pláště neuronů a neuro-oftalmologické poruchy nebo zrakové poruchy související s nervovým systémem.

Graves získal lékařský titul a doktorát z biofyziky na Southwestern Medical School v Dallasu. Absolvovala rezidenci v neurologii, stejně jako obor v neuro-oftalmologii na univerzitě v Pennsylvánii ve Philadelphii. Absolvovala další tréninkový trénink při roztroušené skleróze u dospělých a pediatrických center pro roztroušenou sklerózu UCSF. Ve výzkumu její studie zahrnují modelování interakcí mezi genetickými, environmentálními a pohlavními faktory spojenými s vývojem demyelinizačních onemocnění a účinky těchto rizikových faktorů na míru relapsu a postižení. Získala ocenění od Národní společnosti pro roztroušenou sklerózu, závodu na vymazání MS a nadace pro konsorcium center pro roztroušenou sklerózu. V současné době je asistentkou neurologie a oftalmologie u UCSF.

Otázka: Jaký druh výzkumu se právě dělá?

Zatímco téměř všechny aspekty MS jsou studovány na celém světě, většina agentur pro financování vyzvala k tomu, aby studovali progresivní fázi onemocnění. Zastavování progrese postižení je klíčovým krokem ke konečnému vyléčení lidí z této nemoci. Přístupy zahrnují stimulační buňky, které nahrazují poškozené myelinové pokrytí nervů, vyvíjejí léčbu k prevenci úmrtí nervových buněk a nacházejí včasnou agresivní léčbu onemocnění.

Otázka: Můj špecialista na léčbu mi nabídl novou infuzi, která má získat schválení FDA. Jak se tato nová droga liší od ostatních?

Tento lék se zaměřuje na typ buňky nazvaný B-buňka, který je odlišuje od jiných typů léčiv MS. Na rozdíl od jiných léků, které byly testovány, existují důkazy o mírném snížení progrese invalidity v primárně progresivní MS (PPMS). V současné době neexistuje žádné ošetření PPMS schválené FDA. Tato infúze by měla být v prosinci 2016 přezkoumána FDA.

Otázka: Jak se rozhodujete, zda byste měli zůstat s vaší stávající léčbou nebo přejít na novou?

Pokud se cítíte dobře, máte stabilní poznatky o fyzické prohlídce a vyšetření MRI a nemáte žádné vedlejší účinky ze současných léků, neměli byste okamžitý důvod změnit léky.Nicméně, pokud jedno z tvrzení není pravdivé (nemáte pocit, nebo máte vedlejší účinky nebo novou aktivitu onemocnění), bylo by vhodné projednat s lékařem další terapie.

Otázka: Jaká je "čekací doba" po přepnutí léčby a zjistěte, zda funguje nová?

To se liší v závislosti na lécích. U injekčních terapií a u dimethylfumarátu (Tecfidera) bychom obvykle lék užívali nejméně po dobu 6 měsíců. Fingolimod (Gilenya) a natalizumab (Tysabri) obvykle pracují rychleji.

Otázka: Jaký nový vývoj nebo zlepšení léčby můžeme očekávat v příštích několika letech?

Myslím, že v příštích několika letech budeme pro pacienty k dispozici nějaký druh léků podporujících myelinizaci. Klíčovou otázkou však je, jak dobře tento typ léků bude fungovat, aby skutečně změnil průběh onemocnění.

Otázka: Jaké léčebné postupy a léčivé přípravky jsou bezpečné pro ženy, které chtějí otěhotnět?

Toto téma vyžaduje pečlivou, individuální konzultaci s lékařem. Mnoho žen může být schopno bezpečně zastavit léky během těhotenství, jelikož těhotenství samo o sobě chrání před relapsy. Existuje však riziko relapsu v období po porodu.

Ačkoli toto rozhodnutí musí být přizpůsobeno klinickým potřebám pacienta a zdravotní anamnéze, některé obecné pravidla jsou:

injekční přípravky jsou pravděpodobně v bezpečí v těhotenství na základě údajů z registru,
všechny 3 perorální činidla by neměly být používány v těhotenství
as určitými opatřeními může být natalizumab (Tysabri) vhodný pro některé ženy, aby pokračovaly v prvním až druhém trimestru těhotenství.

Otázka: Jeden z mých příznaků je konstantní, oslabující závratě. Jaké léky nebo léky bych měl vzít v úvahu?

První věcí, se kterou se u svého lékaře ujmete, je, jaký typ závratě máte: pocit "spinningového pokoje", pocit houpání, zrakové abnormality nebo závratě. Je důležité poskytnout lékaři velmi konkrétní popisy toho, co zažíváte. Důkladná neuro-oftalmologická a vestibulární vyšetření může být užitečná. Existují léky, které mohou snížit pocity spřádání místností a lze také použít vestibulární terapii. Pečlivě si přezkoumáme vaše léky, abychom zjistili, zda jsou některé z nich pravděpodobně přispívají k symptomům závratí.

Otázka: Co je studováno u sekundárních progresivních MS?

Některé současné a pokročilé léky pro MS jsou hodnoceny z hlediska účinnosti v sekundárním progresivním MS (SPMS). Bohužel dosud nebyly pozorovány žádné velké účinky.

Otázka: Kromě organizace National Society Society, jaké jiné organizace pracují na výzkumu onemocnění?

Spolková vláda investuje do členských států především prostřednictvím národních institucí zdravotnictví a ministerstva obrany. Dotace výzkumných pracovníků farmaceutických společností navíc, individuální dobročinné dárce a granty jednotlivých výzkumných ústavů také umožňují výzkum.

Jiné organizace zahrnují:

Race to Erase MS
Projekt Accelerated Cure
Conrad N.Hilton Foundation
Konzorcium center pro roztroušenou sklerózu

Tento seznam není vyčerpávající, ale ukazuje, že několik dalších organizací investuje do výzkumu MS.

Otázka: Existuje nějaká nová naděje na léčbu MS?

Žijeme v období rychlého vývoje v oblasti MS a jsem optimistický, že v příštích pěti až deseti letech dosáhneme významného pokroku a možná dokonce jsme identifikovali příčinu nebo našli lék na nemoc.