Experimenty s experimenty s genovou terapií
Obsah:
Genetická terapie zasahuje do překážky.
Vysokorychlostní terapie je slibnou možností léčby mnoha život ohrožujících onemocnění, včetně některých druhů rakoviny a zděděných onemocnění, jako je Parkinsonova choroba.
ReklamaZveřejňovatPodle národních institucí zdraví je genová terapie testována pouze na nemoci, které v současné době nemají jinou formu léčení.
Nyní se ve výrobním procesu pro genovou terapii stává velký problém pro společnosti, které doufají, že provedou rozsáhlé zkoušky a uvedou výrobky na trh.
Mnoho z těchto způsobů léčby závisí na virovém vektoru - modifikovaném viru -, který dodává genetický materiál do buňky.
Reklama Problém spočívá v jednom klíčovém aspektu.
Existuje nedostatek těchto specializovaných, vlastní viry.
Nabídka vs. poptávka
Viry jsou dokonale vhodné pro nesení genu do části těla s přítomnými defektními buňkami.
Vadné buňky jsou fixovány zdravým genem.
Dřívější metody genové terapie používaly adenovirus, což je nejpozoruhodnější způsobující běžnou zimu.
Nicméně, protože tento virus někdy vyvolal imunitní odpověď z těla a ohrozil pacienty, už to není běžné.
Místo toho lékaři nyní používají podobné viry nazvané adeno-asociované viry, které nevyvolávají imunitní systém.
ReklamaZveřejňovatGenetická terapie je velkým skokem od akademického výzkumu až po farmaceutický průmysl. Hlavní společnosti, jako je Novartis, vyrábějí vlastní génové terapie.
To způsobuje, že poptávka po virech přemůže současnou produkci.
"Bylo to téměř úplně akademická činnost původně," řekl doktor Barry Byrne, profesor pediatrie a molekulární genetiky a mikrobiologie, a ředitel Centra pro terapii genové terapie Powell na Floridské univerzitě.
Reklama "Právě teď existuje jen omezený počet studií, které lze provést s dostupným materiálem. Myslím si, že je to opravdový problém, "uvedl pro Healthline.
Hledání výrobního modelu
Součástí problému, jak uvádí New York Times, je, že se nezdá být jasným modelem, který by dosud optimalizoval produkci vyráběných virů.
ReklamaZveřejňovatV některých případech jsou viry vyvíjeny interně, jak je tomu v případě Byrne v Centre pro genovou terapii Powell.
Pro ostatní musí být produkce viru outsourcována třetím stranám.
Počet biotechnologických firem, které nyní vyžadují viry, vyústil v sestavení front pro přístup.
Reklama Některé společnosti, které se obávají dlouhého čekání, mohou platit za fronty v různých společnostech, aby zajistily, že dostanou potřebné viry.
Podle zprávy New York Times se společnost Novartis s Oxfordem BioMedica předem podepisovala na výrobu svých virů.
ReklamaZveřejňovatMilliporeSigma, biotechnologická společnost, která vyrábí viry pro farmaceutické společnosti, pro Times řekl, že jsou "přečerpané. "
Martha Rook, ředitelka redakce genů a nové modality u společnosti MilliporeSigma, uvedla následující:
" MilliporeSigma prošla v roce 2016 výraznou expanzí a téměř zdvojnásobila výrobní kapacitu svého Carlsbadu, Kalifornie … Vzhledem k rozsáhlým výrobním zkušenostem nám naše rozšířená kapacita umožní vyřešit větší nerovnováhu na trhu. Jsme odhodláni pomoci našim zákazníkům přinést své léčby na trh s vysokou kvalitou a včas produkcí virových vektorů. "
Různá léčba, různé viry
Jedním z hlavních problémů současných forem genové terapie je to, že neexistuje žádný virus, který by mohl být použit.
To znamená, že genová terapie zaměřená na játra by vyžadovala jednu sadu specializovaných virů, které by nemohly být použity na jiné části těla, například pro neurodegenerativní onemocnění.
V tomto okamžiku neexistuje jediný virus, který lze univerzálně použít k zachycení jakékoli buňky v těle.
To činí výrobu specializovanou snahou.
Produkce virů je nákladná a časově náročná - zejména proto, že se zvyšuje.
Byrne dodal, že nalezení problémově vyškolených osob je také problematickým aspektem.
"Není to vlastně jen omezení zařízení. Upřímně řečeno, existuje nedostatek vyškolených pracovníků, kteří se v této oblasti podíleli, "řekl.
"Někdo může být odborníkem na výrobu vakcín, což je pravděpodobně nejvíce související aktivita, ale není to úplně stejné. Je to jako říkat, že jsem skvělý kuchař, ale ne velký pekař, "dodal.
Jak by mohla budoucnost přinést
Byrne je nadějný, že když Big Pharma vstoupí do arény, budou schopni zrychlit výrobu virů.
Navíc vysvětlil, že existují i nové metody vývoje virových vektorů, které existují, ale nejsou rozšířené mezi výrobci - dosud.
Prozatím bude přechod mezi současným modelem výroby a poptávkou po virových vektorech turbulentní.
Nejlepší způsob, jak postupovat ve výrobě, nemusí být ani úplně vyřešen.
"Akademické sponzorované studie a akademická zařízení na chvíli zaplňují mezeru a nyní bude nutné, aby nová kapacita přišla online. Jak je to nasazeno, je to další úvaha, "řekl Byrne.
