Lék ukazuje slib v prevenci diabetu 1. typu
Obsah:
- Jak diabetes začíná
- Cílování molekuly
- Za tímto účelem se vědci obrátili na lék zvaný hymekromon nebo 4-methylumbelliferon (4-MU zkratka), o němž je známo, že blokuje produkci hyaluronanu v těle.
- "Máte okno příležitostí, kde byste mohli provést tuto diagnózu a zacházet s lidmi," řekl Bollyky, "a to je opravdu to, co se snažíme dělat. "
Extrémní žízeň, časté močení, nedostatek energie, dokonce i bezvědomí - varovné příznaky diabetu 1. typu mohou být těžké.
Ale pod nimi jsou mechanismy, které způsobují, že tělo zaútočí na vlastní buňky tvořící inzulín v pankreatu, tajemstvím.
ReklamaPovední"Nejdéle jsme nevěděli, co se stalo v tkáni během autoimunního diabetu," doktor Paul Bollyky, Ph.D., odborný asistent infekčních onemocnění na Stanfordské univerzitě Lékařství, řekl Healthline.
V nové studii, která byla dnes zveřejněna v časopise Journal of Clinical Investigation, Bollyky a jeho kolegové poskytli lepší přehled o tom, co se děje v pankreatu během diabetu 1. typu.
Současně identifikovali potenciální způsob, jak zabránit tomuto celoživotnímu onemocnění - za předpokladu, že droga použitá ve studii je u lidí stejně úspěšná jako u myší.
Reklama Čtěte více: Ovládání diabetu »
Jak diabetes začíná
U diabetu typu 1 imunitní systém mylně napadne vlastní buňky těla. V tomto případě jsou to beta buňky pankreatu, což je orgán umístěný za spodní částí žaludku.
ReklamaZveřejňovatBeta buňky se nacházejí společně s jinými typy buněk v klastrech nazývaných ostrůvky. Buňky beta produkují inzulín, který dovoluje tělu regulovat jeho užívání glukózy.
Před vznikem příznaků diabetu typu 1 dochází k migraci některých imunitních buněk na ostrůvky. Nejprve migrující imunitní buňky sedí poblíž ostrůvků, aniž by způsobily žádné poškození.
V určitém okamžiku začínají napadat beta buňky. Důvody této změny nejsou zcela známy. Jakmile však útok začne, pokračuje.
Nakonec se dostaví dostatek beta buněk produkujících inzulín, aby se objevily příznaky diabetu 1. typu včetně vysokých hladin cukru v krvi.
Více informací: Terapie kmenových buněk a léčiv by mohla obrátit na diabetes typu 2 »
ReklamaZveřejněná inzerceCílování molekuly
V této studii výzkumníci identifikovali látku, která je nezbytná pro postup od infiltrace imunitních buněk k úplnému -blokovaný diabetes typu 1.
Látka poprvé zachytila jejich pozornost v průběhu dřívější studie, která zahrnovala vyšetření pankreatických tkání, které byly poskytnuty tkáňové bance vytvořené Nadací pro výzkum diabetů mladistvých.
"Na tyto tkáně jsme se podívali od lidských dárců," uvedl Bollyky, "a zjistili, že u nově diagnostikovaných pacientů s diabetem 1. typu měli tuto molekulu nazvanou hyaluronan, který se nacházel kolem jejich ostrovů, na místech, kde byl jejich imunitní systém útočí na jejich ostrůvky. "V nové studii pankreatické tkáně myší, které vyvinuly diabetes typu 1, vypadaly podobně jako vzorky lidských tkáňových bank.
"Ukazuje se, že [myši] získají totéž. Mají tento hyaluronan v místech autoimunního útoku, "řekl Bollyky. "To nám skutečně dalo představu, že se zaměřujeme na molekulu - zaměřenou na hyaluronan - abychom zjistili, zda dokážeme autoimunity zabránit. "ReklamaZveřejněná inzerce
Náklady na léčbu diabetu jsou vysoké, ale mohly by brzy odhodit? »
Zastavení diabetu předtím, než začnePřítomnost hyaluronanu u ostrůvků nestačí k potvrzení jeho role v diabetes 1. typu. Z tohoto důvodu vědci museli ukázat, že blokování účinků hyaluronanu může zastavit diabetes 1. typu.
Za tímto účelem se vědci obrátili na lék zvaný hymekromon nebo 4-methylumbelliferon (4-MU zkratka), o němž je známo, že blokuje produkci hyaluronanu v těle.
Reklama
Tento lék je již předepsán v evropských a asijských zemích za křeče způsobené žlučovými kameny a je dokonce schválen pro použití u dětí.
"Kdyby to byl soud a snažili jsme se odsoudit tuto molekulu způsobující - nebo přispívat k - progresi autoimunního diabetu," řekl Bollyky, "co vám pomůže udělat toto přesvědčení je skutečnost, že lék, který vypne výrobu kyseliny hyaluronové, v podstatě zabraňuje autoimunitnímu diabetu ve dvou různých myších modelech. "ReklamaZveřejňovat
Jedna skupina myší vyžadovala pouze týden drogy.
Druhý potřeboval pokračující léčbu. Pokud přestali užívat lék, tyto myši rychle vyvinuly diabetes 1. typu.Stále potřeba testovat u lidí
Tento druh léku, který by měl pracovat u lidí, se však musí dostat na počátku života dítěte - před poškozením příliš mnoha buněk beta.
"Máte okno příležitostí, kde byste mohli provést tuto diagnózu a zacházet s lidmi," řekl Bollyky, "a to je opravdu to, co se snažíme dělat. "
Již jsou k dispozici screeningové testy, které dokáží identifikovat děti s rizikem vzniku diabetu 1. typu. Ty jsou založeny na autoprotilátkách v krvi, které naznačují, že imunitní systém je připraven k napadení beta buňkami.
Máte okno příležitostí, kde byste mohli tuto diagnózu potenciálně udělat a zacházet s lidmi a to je opravdu to, co se snažíme dělat. Dr. Paul Bollyky, Ph.D., Stanfordská univerzitní lékařská škola
Ačkoli jedna skupina myší potřebovala pouze krátkodobou léčbu, Bollyky předpokládá, že u lidí "by tato droga mohla být podána jako udržovací lék, kde někdo, kdo je pozitivní autoprotilátek, která by mohla zabránit tomu, aby snižovala cukrovku. "
Denní pilulka na celý život může vypadat hodně, ale lidé s diabetem 1. typu již denně potřebují několik injekcí inzulinu k řízení hladiny cukru v krvi.Předtím, než může být droga použita u lidí, musí být ještě testována v klinických studiích a schválena Správou potravin a léčiv.
Přes tyto regulační překážky je Bollyky optimistický ohledně potenciálu drog.
"Je to 40letá droga a má velmi dlouhý a být upřímný, nudný, pokud jde o komplikace a vedlejší účinky," řekl Bollyky, "což znamená, že to není způsobit mnoho. "
