Roztroušená skleróza a ruská léčba

Máte nějakou touhu cestovat do Ruska?

Mohli byste mít roztroušenou sklerózu.

ReklamaZveřejňovat

Lidé s roztroušenou sklerózou (MS) ve Spojených státech a Kanadě cestují do Ruska za experimentální léčbu, která je potenciálním lékem proti této nemoci.

Existuje však stále řada rizik.

Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je terapie u MS, u které bylo v mnoha případech prokázáno, že zastavuje progresi onemocnění jedinou léčbou.

reklama

V Severní Americe se však tento postup stále pokládá za experimentální a není široce dostupný. Je to také nákladné.

Návnada k léčbě

U jedinců, kteří čelí potenciálnímu životnímu cyklu ČS, je lásku k léčení v zahraničí napínavá.

ReklamaZveřejňovat

Podle Bruce Beba, výkonného viceprezidenta výzkumu v Národní společnosti pro roztroušenou sklerózu, je léčba HSCT slibná. Ale varuje, že na něm stále nejsou k dispozici dostatečné klinické studie, které by vážily skutečná rizika a přínosy.

MS je demyelinizující autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém těla začíná napadat myelin, ochrannou izolaci nervového systému.

Tyto útoky způsobují jizvení (skleróza), která vede k řadě neurologických příznaků z chvění a ztráty zraku, obtíží s řečí.

Obvykle je diagnostikován u jedinců ve věku od 20 do 40 let.

HSCT je komplexní postup, který vyžaduje transplantaci kostní dřeně podobnou transplantaci kostní dřeně, která se používá u onkologů pro určité typy rakoviny krve.

ReklamaZveřejňovat

Léčba je pokusem "restartovat" imunitní systém a zabránit mu napadení mozku a míchy.

"Jeden způsob, jak přemýšlet o tom, je, že reeducujete a vytváříte nový imunitní systém," řekl Bebo Healthline. "Zdá se, že v mnoha případech, když to uděláte, se tento nový imunitní systém učí, že centrální nervový systém už není nebezpečný a už ho neútočí. "

Jak léčba funguje

V prvním kroku léčby HSCT se chemoterapie používá ke stimulaci tvorby kmenových buněk kostní dřeně a podporuje jejich uvolňování do krevního řečiště. Tato krev je pak nakreslena a uložena.

Reklama Pacientovi je pak podána silná dávka další chemoterapie, nejčastěji v nemocnici, po dobu až 11 dní.

Během této doby jsou imunitní buňky buď dramaticky oslabeny nebo zcela zničeny.

ReklamaZveřejňovat

Konečně uložené kmenové buňky pacienta jsou infundovány zpět do těla a učí se nechat nervový systém neporušený.

Proces může být namáhavý.

Pacienti musí užívat antibiotika k potlačení infekcí, zatímco jejich imunitní systém je potlačen.

Reklama Musí také zůstat v nemocnici po dobu několika týdnů, zatímco jejich imunitní systém přestavuje.

Nedávná studie uvedla, že průměrný pobyt v nemocnici po infuzi kmenových buněk trval od 10 do 160 dnů.

ReklamaZveřejněná inzerce

To může být malá cena, kterou je třeba zaplatit za zastavení chronické nemoci, zejména u osob s diagnózou mladých.

Existuje také otázka skutečné ceny - stejně jako v dolarů.

"Myslím, že lidé, kteří opouštějí zemi, mají co do činění s náklady," řekl Bebo. "Jsem si vědoma mnoha lidí, kteří přestože musí bojovat proti zubům a hřebíkům, aby získali, mohou získat pojišťovnu, která pokryje většinu nebo všechny náklady na tento postup v USA. Je to drahé. "

Náklady jsou v rozsahu šesti čísel. Společnost Healthline předtím informovala o tom, že by to mohlo být provedeno ve Spojených státech za zhruba 125 000 dolarů.

Je mnohem levnější jít do Mexika nebo do Ruska, aby se dostala terapie HSCT, kde "budou léčbu provádět za zlomek nákladů, "Řekl Bebo.

Relabující vs. progresivní

Existují také námitky k léčbě v závislosti na diagnóze MS.

Obecně platí, že existují dva hlavní typy MS: recidivující a progresivní.

Relapsující, častější forma, jsou identifikovány přerušovanými "záchvaty" nebo exacerbacemi, při nichž se symptomy zhoršují po určitou dobu a pak se rozptýlí.

Jak postupuje onemocnění, exacerbace se zhoršuje a celková invalidita osoby se zvyšuje.

Bebo popisuje progresivní MS jako "pomalý a ustálený vývoj postižení. "Je méně obvyklé, ale je mnohem obtížnější léčit.

"Jaký málo důkazů, které máme v tomto bodě, naznačuje, že lidé s progresivním ČS nereagují na HSCT," řekl Bebo.

Typické lékové režimy pro recidivující MS, nazývané terapie modifikující nemoci (DMT), mají také tendenci být méně účinné pro progresivní MS.

Tato "mezera", jak uvádí Bebo, v léčbě mezi progresivními a relapsujícími MS může být zdravotním cestovním ruchem v zahraničí.

V doporučení lékařů se pacienti mohou stále rozhodnout cestovat do zahraničí a vyhledávat HSCT pro progresivní MS.

Nové léky, jako je Ocrevum (ocrelizumab), byly nedávno schváleny FDA pro léčbu progresivní MS.

Některá závažná rizika

Léčba HSCT není bez rizika.

Není to triviální postup a byl známý kvůli vážnému riziku úmrtí.

Studie z roku 2017 dospěla k závěru, že zatímco postup vykazoval významný přínos pro progresi MS, celková míra úmrtnosti související s transplantací byla asi 2%.

Vzhledem k tomu, že se postup zlepšil, mají i úmrtnost. Starší studie z roku 2002 s 85 pacienty s MS hlášenými na HSCT dokumentovala sedm úmrtí ve skupině - úmrtnost kolem 8 procent.

"Myslím, že stále existuje mnoho neurologů, kteří si pamatují starší studie, vysoké riziko úmrtí," řekl Bebo, "a dokud neexistuje přísná, dobře kontrolovaná studie, která dokládá efektivitu a riziko úmrtnosti, pak myslím někteří neurologové budou váhat doporučení terapie."

Co má budoucnost

Ale Bebo a jeho kolegové z MS jsou také nadšeni rostoucím zájmem a výzkumem prováděným na HSCT.

"Vidím, že neurologická komunita více přijímá tento přístup než v minulosti. "

Zdůrazňuje ale, že HSCT není panacetem MS.

V závislosti na diagnóze musí postup postupovat do zavedených metod terapie.

Zatímco HSCT je dnes ve Spojených státech k dispozici, mohlo by to trvat několik let, než bude snadno dostupný - a cenově dostupný.

"Skutečně se těšíme na den, kdy máme výsledky z opravdu dobře kontrolované a důkladné klinické studie, která nám jednou a navždy opravdu povědí, co je z toho plnohodnotné, jaké jsou plné rizika a kdo je osoba s největší pravděpodobností bude mít prospěch z ní, "řekl Bebo.

Do té doby se lidé, kteří žijí s MS, mohou rozhodnout, že budou hledat léčbu v zahraničí, kde už bude možná možnost permanentní léčby.

V boji proti chronickému onemocnění se lékařský systém Spojených států může pohybovat příliš pomalu pro mladé a zoufalé.