Léčba rakoviny: Nová genová terapie přináší naději
Obsah:
- Nová éra v léčbě rakoviny
- Existují dvě hlavní obavy ohledně CAR-T.
- Sikaria uvedla, že pokud nebude mít k dispozici žádné nové informace týkající se úmrtí souvisejících s léčbou v období od října do října, měl by FDA tuto skutečnost schválit.
Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) je na pokraji schvalování první léčby genové terapie pro použití ve Spojených státech.
Pokud se podaří očekávat, terapie se bude používat k léčbě dětí a mladých dospělých s pokročilou akutní lymfoblastickou leukémií (ALL).
ReklamaZveřejněnýPoradní výbor FDA pro onkologické léky v tomto měsíci doporučil, aby agentura schválila experimentální terapii chimérním antigenem receptoru (CAR-T) společnosti Novartis CTL019 (tisagenlecleucel).
Jedná se o individuální terapii, při které jsou T-lymfocytární buňky odebrány z krve a reengineered k boji proti rakovině. Pak jsou do pacientky převedeni zpět.
Proto se říká "živá droga. "
Reklama V nedávné klinické studii zaznamenalo do tří měsíců 83% pacientů úplnou remisi nebo úplnou remisi s neúplným zotavením krve.
Očekává se, že FDA přijme rozhodnutí v září. Agentura obvykle dodržuje doporučení výboru.
ReklamaZveřejňovatNová éra v léčbě rakoviny
Odborníci jsou optimističtí ohledně potenciálu CAR-T.
Dr. Santosh Kesari je neuro-onkolog a předseda katedry translační neuro-onkologie a neuroterapeutiky na Institutu pro léčbu rakoviny John Wayne v Providence Saint John's Health Center v Kalifornii.
"Bude to první aplikace tohoto typu - kombinující genovou terapii a imunoterapii, která umožní modifikovat vlastní buňky pacienta a napadnout rakovinné buňky," řekl.Kesari vysvětlil, že tato aplikace by mohla fungovat u jiných druhů rakoviny, kde existuje specifický cíl.
ReklamaZveřejnila
Poukázal na studii případu Město nádeje zahrnující 50letého muže s opakovaným multifokálním glioblastomem, což je typ rakoviny mozku.Léčba byla součástí klinické studie fáze I za účelem testování bezpečnosti léčby CAR-T při podávání přímo do mozkových nádorů. Úspěšná reakce trvala více než sedm měsíců, což bylo déle, než se obvykle očekávalo.
"Existuje tedy potenciál pro aplikaci v solidních nádorech, jestliže identifikujeme správný marker a ujistíme se, že zvládneme vedlejší účinky," řekl Kesari.
Reklama
V e-mailovém rozhovoru se společností Healthline doktorka Swati Sikaria, lékařka onkologka z Torrance Memorial Medical Center v Kalifornii, vysvětlila, že cílem je vybrat cílový cíl jako jedinečný pro rakovinu, aniž by došlo k poškození nekarcinogenních buněk těla."Tento počáteční úspěch připravuje cestu k vytvoření buněk CAR-T s cíli pro další malignity," vysvětlila.
ReklamaZveřejňovat
"Ať je úspěch v ALL možné replikovat v jiných typech rakoviny, jsem obezřetně optimistický. Budeme se muset podívat, jak probíhají a budoucí klinické studie. Nejvíce pozoruhodný pokrok byl u mnohočetného myelomu a glioblastomu, což byl typ nádorového senátora [John] McCaina nedávno diagnostikován, "řekl Sikaria.V recenzovaném článku, který byl publikován minulý rok, Sikaria napsala, že dospělá B-akutní lymfoblastická leukémie (B-ALL) nesdílí příznivou prognózu u pediatrických pacientů se stejným onemocněním.
"Méně než 50 procent pacientů trpí dlouhodobým přežitím, u těch dospělých nad 60 let je přežití pouze 10% dlouhodobé. V době relapsu je pětiletá prognóza poničená 7 procent. Je naléhavě potřeba nových a méně toxických látek, "pokračovala.
Reklama
Sikaria volala CAR-T buňky vysoce slibným novým agentem, a to i u pacientů, kteří jsou silně před léčbou.Dr. Samantha Jaglowski je hematologka na komplexním onkologickém středisku Ohio State University. Specializuje se na transplantaci kmenových buněk u pacientů s lymfomem a chronickou lymfocytovou leukémií.
ReklamaZveřejňovat
Zatímco doufá, že je to skutečně průlom, řekla Healthline, že váhá, aby brzy vyhlásila vítězství."Rozhodně je to slibné. Upřímně doufám, že splňuje očekávání, která jsou uvedena, "řekl Jaglowski.
"Je to vzrušující věc. Existuje již mnoho studií, které se připravují na mnoho dalších druhů rakoviny, "uvedla.
Obavy o CAR-T
Existují dvě hlavní obavy ohledně CAR-T.
První je potenciál pro závažné nežádoucí účinky.
Jedna z nich je život ohrožující reakce nazývaná syndrom uvolnění cytokinu (CRS).
Sikaria uvedla, že tato reakce je častá a může dojít během několika hodin po infuzi buněk CAR-T. Ale může být účinně léčen.
"Lék také zpravidla způsobuje reverzibilní neurologické příznaky a pokles krevního obrazu, který může vést k infekci. Musíme si vzpomenout na to, že pacienti, kteří dostávají CAR-T buňky, bojují s onemocněním, které je téměř jisté, že jsou jinak fatální, takže si myslím, že rizika jsou převážena přínosy, "vysvětlila.
Jaglowski souhlasil, že CRS je obvykle zvládnutelný. Poznamenala, že dosud nebylo dostatek pacientů k vyhodnocení dlouhodobých účinků.
"Nebude to první-line terapie, dokud nebude za tím více údajů. Pacienti budou muset mít pár léčebných linií, než se stanou způsobilí pro tuto léčbu. Jsem lékař lymfomu. V klinických studiích o lymfomu vyžadují selhání předchozích terapií. Je to pro lidi, kteří jsou dále v kurzu onemocnění a kteří mají méně možností, "řekl Jaglowski.
Druhým největším problémem jsou potenciální náklady. Společnost Novartis neuvádí cenovou kalkulačku, ale průmysloví analytici předpokládají, že by mohla zasáhnout 500 000 dolarů za infuzi.
"Doufejme, že na trhu se objeví konkurence z buněk CAR-T jiných společností, neboť řada je ve vývoji.Některá pomoc z Washingtonu je také zapotřebí, aby náklady snížily, "řekl Sikaria.
Kesari porovnal léčbu s jinými léčbami.
"Některé léky, které už používáme, obzvláště biologové, stojí kdekoli od $ 5 000 do $ 20 000 měsíčně a zahrnují opakované léčení za rok. Některé stojí několik set tisíc dolarů ročně. Jedná se o jednorázovou nebo krátkodobou léčbu. Není to, jako byste léta dostávali léčbu. Předkládá veškeré náklady předem. Pokud se vyléčíte, kdo tvrdí, že to nestojí za to? " řekl.
Čekání na schválení
Sikaria uvedla, že pokud nebude mít k dispozici žádné nové informace týkající se úmrtí souvisejících s léčbou v období od října do října, měl by FDA tuto skutečnost schválit.
"Buněčné buňky CAR-T jsou vzrušující a mají vysokou míru reakce, ale potřebujeme vidět, jak dlouho jsou tyto výsledky tak dlouhé, jak se snažíme léčit. Doposud je transplantace kostní dřeně stále důležitou součástí léčby pacienta s ALL, "řekl Sikaria.
Kesari věří, že FDA schválí CAR-T kvůli nesplněné potřebě a nedostatku možností pro onemocnění, kde pacienti jednotně skončí umírající.
"Tato technologie, jak modifikovat geny začala v 80. a 90. letech. Na základě toho jsme se dozvěděli o imunitním systému a jak ho upravovat, abychom zabili rakovinu. Trvalo to tak dlouho, abychom dokázali hodnotu až do okamžiku, kdy dostáváme souhlas s drogami. Ale probíhá už desetiletí, "pokračoval.
"Chválím lidi, kteří to udělali - a aby to fungovalo u lidí - to je úžasné," řekl Kesari.
