Dospělé kmenové buňky by mohly zvrátit pokročilé srdeční onemocnění
Obsah:
- Výsledky 60 studie fáze 2 prokázaly, že u 15 pacientů se selháním srdce léčených nejvyšší dávkou MPC (150 milionů) s jednou injekcí do srdce nebyla vyžadována hospitalizace pro selhání srdce a žádná srdeční souvislost úmrtí došlo během tří let sledování.Podobná studie je plánována i pro nemocnější pacienty s poruchou srdečního selhání ve třídě IV, kteří jsou v současné době na zařízení s levým komorovým systémem.
- Terapie na bázi buněk je stále ještě v plenkách, řekl a FDA nedělá mnoho rozhodnutí o tom, jak ji regulovat. To činí obtížný proces pro opatrné farmaceutické společnosti.
Již řadu let jsme slyšeli, že průlom ve výzkumu kmenových buněk změní způsob, jakým lékaři zacházejí s chronickými nemocemi. Co ale bude, aby se tyto sliby staly realitou a jak blízko jsme k novým léčbám kmenových buněk?
Dr. Silviu Itescu, generální ředitel společnosti Mesoblast, vysvětluje, že jeho společnost zaměřená na regenerační medicínu pracuje na exkluzivním rozhovoru se společností Healthline, která přináší úlevu těm, kteří trpí městnavým srdečním selháním, Crohnovou chorobou, revmatoidní artritidou a dalšími podmínkami používajícími kmenové buňky.
inzerceZveřejněníItescu se stal v roce 1996 vedoucím transplantační imunologie na Kolumbijské univerzitě a je stále na špičkové úrovni výzkumu v oboru. Do roku 2001 jeho tým v předklinické studii s použitím krys ukázal, že některé dospělé kmenové buňky z kostní dřeně mohou být použity k opravě srdce. V roce 2013 získal Itescu inaugurační ocenění Key Innovator od Vatikánské Pontificální rady pro kulturu za práci na terapii dospělých kmenových buněk.
Buňky jsou extrahovány z kostní dřeně mladých zdravých dárců. V laboratoři oddělují tyto magnety od jednoho do 100 000 buněk od ostatních. Dále se čistí a pěstují v médiu. Během dvou měsíců se několik tisíc buněk od jednoho dárce množí do miliard.Čtěte více: Léčba Crohnovou chorobou, diabetem, revmatoidní artritidou
Do konce tohoto roku společnost Mesoblast očekává studii ve fázi 3 ve všech čtyřech studiích klíčové terapeutické oblasti: srdeční a cévní onemocnění, imunologické a zánětlivé onemocnění, ortopedické choroby páteře a onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD).
Nejslibnější výzkum společnosti Mesoblast se zaměřuje na terapie pro osoby s městnavým srdečním selháním. Mezoblast partner pro vývoj a komercializaci, Teva Pharmaceuticals, je rekrutování 1, 700 pacientů na více místech v USA, kteří trpí selhání srdce třídy II a III.Výsledky 60 studie fáze 2 prokázaly, že u 15 pacientů se selháním srdce léčených nejvyšší dávkou MPC (150 milionů) s jednou injekcí do srdce nebyla vyžadována hospitalizace pro selhání srdce a žádná srdeční souvislost úmrtí došlo během tří let sledování.Podobná studie je plánována i pro nemocnější pacienty s poruchou srdečního selhání ve třídě IV, kteří jsou v současné době na zařízení s levým komorovým systémem.
V podstatě jsou to "nemocní nemocní," řekl Itescu. Někteří možná čekají na transplantaci srdce, ale srdce dárce jsou vzácné. Někteří mohou být tak nemocní, že transplantace není možná.
Ve velkém měřítku studie fáze 3 stojí hodně, uvedl Itescu, ze 100 milionů dolarů na 200 milionů dolarů.
ReklamaZveřejňovat
Itescu řekl, že žádná společnost nemůže jít sám. Jeho veřejná společnost vytvořila partnerství nejen s Teva, ale také s japonskou společností JCR Pharmaceuticals a Lonza, globálním lídrem v oblasti biologie. Itescu se minulý týden setkal s japonským premiérem.
Společnost Mesoblast bude také pobírat pobídky od Singapurské rady pro hospodářský rozvoj.
"Jediný způsob, jak získat technologii kmenových buněk na trh, je přísný přístup, který stojí spoustu peněz," řekl Itescu.Reklama
Přečtěte si více: Kmenové buňky používané k opravě IBD poškození střev »
FDA je požehnáním špatně potřebná
FDA schválení pro terapii kmenových buněk je to, co je nejnaléhavěji potřebné k posunutí pole dopředu, řekl Dr Jeremy Richová, předsedkyně katedry pro biologii kmenových buněk a regenerační medicínu na klinice Cleveland.ReklamaTráda
Terapie na bázi buněk je stále ještě v plenkách, řekl a FDA nedělá mnoho rozhodnutí o tom, jak ji regulovat. To činí obtížný proces pro opatrné farmaceutické společnosti.
"To, co nám teď chybí, je úspěch v místě, kde FDA říká:" Tady jste, toto bude schváleno, "řekl Rich Healthline. "Potřebujeme více zkušeností s tím, jak dodat (kmenové buňky) a jak je dostat na správné místo. Budeme potřebovat nějaké vysoce vyškolené jedince, kteří dokážou správně aplikovat srdce? Nebo může nějaký kardiolog mimo ulici dosáhnout stejné úrovně kvalitní péče. To je zatím nevyřešené. "
Řekl, že společnost Mesoblast dělá správnou věc tím, že používá své duševní vlastnictví k řešení naléhavé potřeby, pro kterou standardní léky nemají velký vliv.Reklama
Ve skutečnosti, zatímco "buňky jsou komplikované stroje," mohou být jediným řešením pro vážně nemocné, řekl Rich.
"Je to změna paradigmatu, kterou farmaceutická společnost musí přijmout," řekl Itescu.
ReklamaZveřejňovatRich říká, že další společnosti se pokouší udělat stejnou práci jako Mesoblast a FDA je velmi aktivní v práci s nimi. "Jsou ve vzdělávací křivce stejně jako my," řekl. "Není to tak konfrontační problém, je to otázka, že nikdo nemá úroveň znalostí, aby věděl, co je v těchto otázkách bezpečná a účinná. "
Řekl, že veřejně držená společnost založená v Clevelandu Athersys pracuje ve spolupráci s Cleveland Clinic a Case Western Reserve University, aby vyvinula léčbu kmenových buněk u lidí s roztroušenou sklerózou (MS).
Přečtěte si více: Kmenové buňky pomáhají myším s MS podobnou podmínkou Procházka znovu »Bohatý spekuloval, že nakonec velké farmaceutické společnosti získají společnosti, které úspěšně přinesou léčbu kmenových buněk na trh, protože bude pro ně levnější budování vlastní infrastruktury.
"Je to, jako kdybyste si vzali obří výletní loď a říkali jim, že musíme zcela změnit směr a jít jiným způsobem. Nemají mapy, které by procházely těmito skalními útesy, "řekl," co vědí, jak to dělají, dělají opravdu dobře. Nejsou ochotni se do toho dostat příliš daleko. "
